Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?
Home  /  Forum  /  uniQure  /  Hemofilie B; nog steeds on track?

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Hemofilie B; nog steeds on track?

317 Posts
Pagina: «« 1 ... 6 7 8 9 10 ... 16 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. flosz 3 september 2015 18:25
    FAST TRIAL EXECUTION BY CROSS REFERENCING DATA FROM PREVIOUS TRIALS

    > St. Jude FIX safety data
    > Porphyria AAV5 safety data

    twitter.com/psuvafan007/status/638398...

    twitter.com/drmedicalvalue/status/638...

    twitter.com/floszcrxl/status/63843806...

    twitter.com/floszcrxl/status/63844132...
    Bijlage:
  5. Prof. Dollar 5 oktober 2015 14:17
    quote:

    Dogder schreef op 5 oktober 2015 14:02:

    Spark gebruikt padua fix en Qure een eigen fix gen. Alleen in studies lijkt het er op dat Spark veel hogere expressie levels kan krijgen met padua.20 to 40 procent fix.
    Spark gebruikt dezelfde als Baxter. Die mag dan wel hoger zijn, de voorspelbaarheid ervan is minder.

    Daarbuiten: als 5% voldoende is voor patiënten - en je kunt daarmee afdwingen als eerste goedkeuring te ontvangen - dan wist ik het als QURE zijnde wel.

    www.xconomy.com/national/2015/03/23/s...
  7. [verwijderd] 9 oktober 2015 10:28
    Het probleem bij de Baxter trail was dat ze gebruik maken van een gewone AAV8 wat een immuunrespons veroorzaakt wat Sparktherapeutics weer door heeft. (zie site Spark)
    Spark Therapeutics maakt gebruikt van een aangepaste AAV8 padua Fix. UniQure maakt gebruikt van AAV5 wild type gen.

    Mijn verwachting van Spark is dan ook dat ze een fix expressie halen van 35% zonder een immuunrespons.
    www.bloodjournal.org/content/125/10/1...

    Als Sprak 35% tot 40% fix behaald en dan ook zonder een immuunrespons kan UniQure dit opvangen?
    Is het misschien dan ook niet verstandig om ook een trial te starten met AAV 5 fix padua? (Backup)
  8. [verwijderd] 9 oktober 2015 11:16
    Dank je wel voor het uitzoeken. Heel waardevol.
    Als wat Spark zegt waar is kan Spark betere resultaten hebben.

    Vraag is of het Paduagen zelf niet het probleem is. In dat geval gaat Spark ook zulke variabele resultaten zien als Baxter. Vraag is ook of de expressie in sommige patienten met Padua niet te HOOG gaat zijn zodat je risico hebt op thrombogeniciteit. En hoe ga je een patient met een te hoge expressie weer terugbrengen op een acceptabel niveau? Therapie is onomkeerbaar.

    De resultaten met St. Jude Wild type zijn al 5 jaar stabiel en de patienten prima geholpen met > 90% minder behoefte aan bloedproducten en een laag risico op te hoge expressie. Is ook veel voor te zeggen. Voorspelbaar en 5 jaar safety backdata.

    Zie Spark meer als next generation.

  10. [verwijderd] 22 oktober 2015 21:40
    PO172-MON
    Safety and efficacy of a novel AAV vector for treatment of hemophilia B

    Anguela X1,2, Toso R2, Couto LB2, Chen Y2, Hui D2, DiPietro M2, Lee B1, Qu G2, Hauck B2, Corbau R1,2, Wright F2 and High KA2 1 The Children’s Hospital of Philadelphia; 2 Spark Therapeutics, Inc, Philadelphia, USA

    Background: Liver-targeted delivery of AAV2/8 vectors encoding human factor IX (hFIX) has achieved recent clinical success for the treatment of hemophilia B (HB). However, significant challenges remain. While the clinical improvement in patients who achieved stable hFIX levels of around 5% of normal is indisputable, risk for excessive hemorrhage after trauma or surgery would be significantly reduced if stable levels were closer to 50%. Also, at least 50% of patients are not eligible for AAV8 treatment due to the presence of neutralizing antibodies (NAbs) that will block hepatocyte transduction.

    Aims: The goal of this study was to evaluate the efficacy and safety of a novel bioengineered capsid (AAV-Spark100) containing the high specific activity hFIX-Padua variant.

    Methods: FIX antigen and activity were monitored in non-human primates. NAb prevalence was measured in serum from HB patients.

    Results: NAb prevalence against several AAV capsids was screened in ~60 patient sera. The % of samples with a NAb titer <1:1 was 58.9% for AAV-Spark100 vs. 45.3% for AAV8, indicating that ~10% more patients could potentially be treated with this novel capsid. Studies in non-human primates comparing the potency of AAV8 and AAVSpark100 showed comparable hepatic expression of hFIX, as well as similar biodistribution profiles. Using AAV-Spark100 expressing the hFIX-Padua transgene at a dose of 1 9 1012g kg1 , stable hFIX activity levels of up to ~35% of normal were achieved 3 months after treatment. There was no evidence of thrombosis in any animals, even those injected with a five fold higher dose and expressing as much as 350% normal hFIX activity, suggesting that this novel vector does not pose significant thrombogenicity risks. No vector-related changes in the hematology or clinical chemistry parameters were observed. Histopathological analysis revealed no gross or microscopic findings and no evidence of thrombosis.

    Conclusion: Results from this study support the safety and efficacy of AAV-Spark100-hFIX-Padua hepatic gene transfer.

    Disclosure of Interest: None declared.

    Deze data gaat steeds door mijn hoofd
  18. [verwijderd] 8 november 2015 16:12
    Ja ik heb dit vaker gehoord. Dit is wel een stuk van Spark.
    Spark heeft niet de AAV5 gebruikt die $QURE heeft gemaakt in insectencellen.
    Het antwoord weten we ergens in december.

    Kijk nog eens in bijgaande bijlage.
    Dan zie je toch dat bij de aantallen die QURE in de lage dosis groep (5x10exp12) gebruikt een x-pressie van 5-10% verwacht mag worden op basis van de resultaten met hun AAV5 in apen.
    Bij de hoge dosisgroep (2x10exp13) kan dat boven de 10% uitkomen en dat is voldoende voor klinische effectiviteit.

    Wellicht zijn er potentere AAV's te verzinnen, maar daar moet je dan eerste de veiligheid dan maar weer van aantonen en de productielijn van karakteriseren en valideren. Het voordeel van $QURE approach is dat aan de autoriteiten steeds meer veiligheidsdata kunnen worden voorgelegd, zodat je SNELLER toestemming krijgt voor trials en hogere doseringen.

    Bij Baxter heb je gezien dat de resultaten nogal VARIABEL zijn en dat wil men ook liever niet.

    Ik denk nog steeds dat er een zeer goede kans is dat het werkt...

317 Posts
Pagina: «« 1 ... 6 7 8 9 10 ... 16 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Indices

AEX 925,70 +0,25%
EUR/USD 1,0890 -0,01%
FTSE 100 8.276,07 -0,11%
Germany40^ 18.574,30 -0,42%
Gold spot 2.373,43 -0,10%
NY-Nasdaq Composite 17.173,12 -0,09%

Stijgers

Care P...
+4,11%
Brederode
+1,93%
Melexis
+1,28%
TINC
+1,01%
Kinepolis
+0,82%

Dalers

AZELIS...
-0,87%
Lotus ...
-0,79%
VGP
-0,75%
Galapagos
-0,64%
Ascenc...
-0,62%

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!