LEIDEN (AFN) - De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) wil dat Pharming meer klinisch onderzoek gaat doen naar het gebruik van het medicijn Ruconest bij profylaxe, het voorkomen van aanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (acute zwellingen). Dat meldde de FDA in een zogenoemde Complete Response Letter aan Pharming.
In november vorig jaar deed Pharming een verzoek tot een aanvullende licentie voor Ruconest bij de FDA bij profylaxe. De indiening omvatte gegevens van twee afgeronde studies met Ruconest. In januari 2018 beoordeelde de FDA de aanvraag als voldoende compleet voor een inhoudelijke beoordeling van de fase 2-gegevens. Op basis van die beoordeling vraagt de toezichthouder nu om een aanvullend klinisch onderzoek om de effectiviteit van Ruconest bij profylaxe verder te kunnen evalueren.
Pharming laat weten dat het besluit van de FDA niet is waarop werd gehoopt, maar uit te kijken naar samenwerking met de toezichthouder voor extra klinische data. ,,We zien dit als een beperkte tegenslag'', aldus topman Sijmen de Vries van Pharming in een reactie. ,,Als je goedkeuring krijgt is dat altijd beter. Nu gaat het wat langer duren. We gaan in overleg met de FDA.''
Ruconest
Het biotechnologiebedrijf zegt de noodzakelijke middelen te hebben voor de ontwikkeling van innovatieve en meer gebruikersvriendelijke toedieningsmethoden voor de acute behandeling en profylaxe.
De Vries laat daarnaast weten dat Ruconest een uitstekend resultaat en goede werking laat zien bij profylaxe. Hij wijst daarbij op een artikel over Ruconest in het gezaghebbende medische tijdschrift The Lancet. Pharming mag nu Ruconest niet actief verkopen tegen profylaxe. De Vries kon niets zeggen over eventuele financiële gevolgen van het besluit van de FDA.
De afgelopen dagen is de koers van Pharming op de Amsterdamse aandelenbeurs stevig gedaald, na een kritisch rapport van Kempen over de onderneming. De Vries gaf hierover aan ,,fundamenteel'' van mening te verschillen met Kempen. ,,De logica van dat rapport ontgaat mij'', stelt de bestuursvoorzitter.