Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

quote:

Beur schreef op 1 februari 2024 10:17:

- In november bericht Ph. over een 2e EMA-lijst van outstanding Issues.

- RTW is volgens De Vries zelf een kritische aandeelhouder die geregeld vragen op hem afvuurt.

- Op 8 januari komt Ph. zeer opmerkelijk en voor het eerst in haar historie met een update over het afgelopen jaar en een update over de Joenja marktintroductie. Beleggers zijn verrast maar werpen vooral vragen op over de mogelijke achtergronden van dit onverwachte en niet-verplichte PB.

- Nadat gebleken is dat op 4 januari 2024 het belang van RTW geslonken is tot 4,84% wordt op 20 januari duidelijk dat dit belang geslonken is tot onder de meldingsgrens van 3%.

- Weet RTW op basis van de regelmatige vragen die het afvuurt op De Vries misschien iets meer over die 2e lijst van outstanding issues (voelt het welke richting het mogelijk uitgaat) en heeft het op basis daarvan onvoldoende vertrouwen gekregen in een uiteindelijk positieve opinie van de CHMP? Maar - niet minder belangrijk - ook in de uiteindelijke groeimogelijkheden van Ruc en Lenio/Joenja?

Tot slot zij opgemerkt dat als ik nu een gokje zou moeten doen op al dan niet goedkeuring van Joenja in de EU ik toch nog steeds uitga van een positieve opinie. Het is wel zo dat bovengenoemde ontwikkelingen mijn trek om voor langere tijd in te stappen in dit aandeel niet groter gemaakt hebben.

quote:

Vertrouwen schreef op 1 februari 2024 10:20:

[...]

Ach........mijn aandelen rekening 100% Pharming, staat voor deze maand 14.10% in de plus.
Dus ?

Volgende maand nog meer ?

quote:

Iris schreef op 1 februari 2024 09:31:

[...]

Ten tijden van Mmdeugen met zijn in elkaar geknutselde epistels kon ik je frustratie goed begrijpen.

Maar bij Roon. die soms wat naief vol hoop zit, hoef je niet zo de brompot te spelen. Die mag je ook wel gewoon in zijn waarde laten.

quote:

roon schreef op 1 februari 2024 09:36:

[...]

Het zijn allemaal geen verzinsels,het zijn gedachte gangen.Dat is ook de reden waarom dit forum meestal bovenaan staat met meeste bezoekers.Van de meesten hier weten we wel hoe ze over pharming verschillend denken en dat maakt het ook plezierig want wat zou het saai zijn als we allemaal dezelfde gedachtengang zouden ventileren.Sommigen maken van elk posting iets negatiefs,is nergens voor nodig.

quote:

MichelH schreef op 1 februari 2024 10:43:

[...]
100% in Pharming? Oei, als ik jouw voorspellingen er op na sla dan ziet dat er niet uit maar ik hoop oprecht dat een voorspelling van je een keer uitkomt. Zullen we de door jouw voor 6 maanden geleden voorspelde €1,80 dan maar voor maart laten uitkomen?

quote:

lucas D schreef op 1 februari 2024 10:59:

Goed om berichten te lezen die verder gaan dan de waan van de dag.
Bericht van Beur over RTW getuigd van groot inzicht in hoe het werkt, en toch eigen kijk behouden op het aandeel.

Vind nu (na bericht Beur) nog meer dat RTW drogreden gebruikt om belang te verkleinen.
Ze vinden zich te weinig gehoord als 'grote' investeerder en laten dat blijken door hun belang te verkleinen.
Gewoon kinderachtig gedrag.

quote:

Japaho schreef op 1 februari 2024 11:04:

Patiënten met erfelijke ziekte verlost van zwellingen dankzij gentherapie

Tien patiënten met een erfelijke zwellingsziekte zijn door gentherapie in onder meer het Amsterdam UMC vrijwel geheel van hun klachten afgeholpen. Ze hadden angio-oedeem, waarbij door een fout in het DNA op onverwachte momenten zwellingen kunnen ontstaan. Die kunnen door het hele lichaam voorkomen.

Zo is er kans op een keelzwelling waardoor patiënten kunnen stikken. Mensen leven daardoor in angst dat de volgende aanval dodelijk kan zijn.

De patiënten deden in het Amsterdam UMC, de University of Auckland en Cambridge University Hospitals mee aan een pilot voor de gentherapie CRISPR-Cas. Hierbij gingen ze eenmalig voor enkele uren aan een infuus.

'Totaal overweldigend'
"Dit is totaal overweldigend", zegt Danny Cohn, internist en onderzoeker bij het Amsterdam UMC, in het NOS Radio 1 Journaal. Hij spreekt van een doorbraak. Cohn behandelt al zo'n zeven jaar patiënten met angio-oedeem. "Tot een paar jaar geleden hadden we totaal niet voor mogelijk kunnen houden dat we met een behandeling deze patiënten kunnen genezen."

Genetische schaar
De gentherapie CRISPR-Cas is een techniek om het DNA aan te passen. "CRISPR-Cas wordt ook de 'genetische schaar' genoemd," zegt Cohn. Het is een manier om nauwkeurig in het DNA te knippen en te plakken.

Bij patiënten met angio-oedeem wordt er in de lever een bepaald eiwit aangemaakt dat de zwellingen in het lichaam veroorzaakt. Bij de gentherapie wordt via het infuus het gen, waardoor het eiwit werd aangemaakt, in de levercel 'kapot geknipt'.

95 procent minder zwellingen
Door de behandeling verminderde de concentratie van het eiwit met 95 procent. Ook hadden de patiënten 95 procent minder zwellingen. Alle patiënten hebben sinds de behandeling geen aanvallen meer gehad.

De onderzoekers hebben aanwijzingen dat de patiënten voorgoed van de ziekte af zijn, zegt Cohn. "Ook als nieuwe levercellen worden aangemaakt komt het eiwit niet meer terug." Mensen kunnen de genetische ziekte wel nog aan hun nageslacht doorgeven. Naar schatting heeft wereldwijd één op de 50.000 mensen angio-oedeem.

Van de tien patiënten in het onderzoek werden er twee in het Amsterdam UMC behandeld. De anderen kregen de gentherapie in de University of Auckland en Cambridge University Hospitals. Inmiddels zijn er in het Amsterdamse UMC meer patiënten behandeld met CRISPR-Cas.

En daar is de concurrent voor Ruconest.......

quote:

roon schreef op 1 februari 2024 10:29:

[...]

Goed verhaal,Beur.Blijft dat de FDA dit medicijn wel heeft goed gekeurd en het al volop verkocht wordt en werkt.Er zal iets anders spelen denk ik.

quote:

Japaho schreef op 1 februari 2024 11:04:

Patiënten met erfelijke ziekte verlost van zwellingen dankzij gentherapie

Tien patiënten met een erfelijke zwellingsziekte zijn door gentherapie in onder meer het Amsterdam UMC vrijwel geheel van hun klachten afgeholpen. Ze hadden angio-oedeem, waarbij door een fout in het DNA op onverwachte momenten zwellingen kunnen ontstaan. Die kunnen door het hele lichaam voorkomen.

Zo is er kans op een keelzwelling waardoor patiënten kunnen stikken. Mensen leven daardoor in angst dat de volgende aanval dodelijk kan zijn.

De patiënten deden in het Amsterdam UMC, de University of Auckland en Cambridge University Hospitals mee aan een pilot voor de gentherapie CRISPR-Cas. Hierbij gingen ze eenmalig voor enkele uren aan een infuus.

'Totaal overweldigend'
"Dit is totaal overweldigend", zegt Danny Cohn, internist en onderzoeker bij het Amsterdam UMC, in het NOS Radio 1 Journaal. Hij spreekt van een doorbraak. Cohn behandelt al zo'n zeven jaar patiënten met angio-oedeem. "Tot een paar jaar geleden hadden we totaal niet voor mogelijk kunnen houden dat we met een behandeling deze patiënten kunnen genezen."

Genetische schaar
De gentherapie CRISPR-Cas is een techniek om het DNA aan te passen. "CRISPR-Cas wordt ook de 'genetische schaar' genoemd," zegt Cohn. Het is een manier om nauwkeurig in het DNA te knippen en te plakken.

Bij patiënten met angio-oedeem wordt er in de lever een bepaald eiwit aangemaakt dat de zwellingen in het lichaam veroorzaakt. Bij de gentherapie wordt via het infuus het gen, waardoor het eiwit werd aangemaakt, in de levercel 'kapot geknipt'.

95 procent minder zwellingen
Door de behandeling verminderde de concentratie van het eiwit met 95 procent. Ook hadden de patiënten 95 procent minder zwellingen. Alle patiënten hebben sinds de behandeling geen aanvallen meer gehad.

De onderzoekers hebben aanwijzingen dat de patiënten voorgoed van de ziekte af zijn, zegt Cohn. "Ook als nieuwe levercellen worden aangemaakt komt het eiwit niet meer terug." Mensen kunnen de genetische ziekte wel nog aan hun nageslacht doorgeven. Naar schatting heeft wereldwijd één op de 50.000 mensen angio-oedeem.

Van de tien patiënten in het onderzoek werden er twee in het Amsterdam UMC behandeld. De anderen kregen de gentherapie in de University of Auckland en Cambridge University Hospitals. Inmiddels zijn er in het Amsterdamse UMC meer patiënten behandeld met CRISPR-Cas.

En daar is de concurrent voor Ruconest.......

quote:

Vertrouwen schreef op 1 februari 2024 11:02:

[...]
Die € 1.80 komt er wel.
Alleen de tijd is nog niet zeker.
Zoals u weet beleg ik voor de lange termijn en verwacht de aandelen nog 3 jaar vast te houden.
De koers zal dan naar mijn idee weleens de € 3 kunnen bereiken of wie weet ?
Als een 2e indicatie Leniolisib mogelijk is zullen de inkomsten stijgen, de kaspositie toenemen en de inlicentiëring van een medicijn weleens betaald kunnen worden uit eigen kas ?
Wie zal het zeggen.

quote:

Japaho schreef op 1 februari 2024 11:04:

Patiënten met erfelijke ziekte verlost van zwellingen dankzij gentherapie

Tien patiënten met een erfelijke zwellingsziekte zijn door gentherapie in onder meer het Amsterdam UMC vrijwel geheel van hun klachten afgeholpen. Ze hadden angio-oedeem, waarbij door een fout in het DNA op onverwachte momenten zwellingen kunnen ontstaan. Die kunnen door het hele lichaam voorkomen.

Zo is er kans op een keelzwelling waardoor patiënten kunnen stikken. Mensen leven daardoor in angst dat de volgende aanval dodelijk kan zijn.

De patiënten deden in het Amsterdam UMC, de University of Auckland en Cambridge University Hospitals mee aan een pilot voor de gentherapie CRISPR-Cas. Hierbij gingen ze eenmalig voor enkele uren aan een infuus.

'Totaal overweldigend'
"Dit is totaal overweldigend", zegt Danny Cohn, internist en onderzoeker bij het Amsterdam UMC, in het NOS Radio 1 Journaal. Hij spreekt van een doorbraak. Cohn behandelt al zo'n zeven jaar patiënten met angio-oedeem. "Tot een paar jaar geleden hadden we totaal niet voor mogelijk kunnen houden dat we met een behandeling deze patiënten kunnen genezen."

Genetische schaar
De gentherapie CRISPR-Cas is een techniek om het DNA aan te passen. "CRISPR-Cas wordt ook de 'genetische schaar' genoemd," zegt Cohn. Het is een manier om nauwkeurig in het DNA te knippen en te plakken.

Bij patiënten met angio-oedeem wordt er in de lever een bepaald eiwit aangemaakt dat de zwellingen in het lichaam veroorzaakt. Bij de gentherapie wordt via het infuus het gen, waardoor het eiwit werd aangemaakt, in de levercel 'kapot geknipt'.

95 procent minder zwellingen
Door de behandeling verminderde de concentratie van het eiwit met 95 procent. Ook hadden de patiënten 95 procent minder zwellingen. Alle patiënten hebben sinds de behandeling geen aanvallen meer gehad.

De onderzoekers hebben aanwijzingen dat de patiënten voorgoed van de ziekte af zijn, zegt Cohn. "Ook als nieuwe levercellen worden aangemaakt komt het eiwit niet meer terug." Mensen kunnen de genetische ziekte wel nog aan hun nageslacht doorgeven. Naar schatting heeft wereldwijd één op de 50.000 mensen angio-oedeem.

Van de tien patiënten in het onderzoek werden er twee in het Amsterdam UMC behandeld. De anderen kregen de gentherapie in de University of Auckland en Cambridge University Hospitals. Inmiddels zijn er in het Amsterdamse UMC meer patiënten behandeld met CRISPR-Cas.

En daar is de concurrent voor Ruconest.......

quote:

Vertrouwen schreef op 1 februari 2024 11:08:

[...]

Beur geeft een mogelijkheid en geen zekerheid.
Wat de bedoeling van RTW is geweest is vooralsnog gissen.