Forum: Pharming » Pharming Facts II

voda 24 april 2024 07:12

Pharming ontvangt Rare Impact Award als Industry Innovator voor de commercialisering van Joenja (leniolisib) tijdens komende Amerikaanse National Organization for Rare Disorders (NORD®) bijeenkomst

Joenja® (leniolisib), een ‘first in class’ therapie die reeds tien jaar na karakterisering van APDS op de markt werd gebracht

Leiden, 24 april 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is verheugd met de erkenning als Industry Innovator door de Amerikaanse National Organization for Rare Disorders (NORD®). Pharming ontvangt een Rare Impact Award op 8 juni 2024 tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van NORD® in Universal City, Californië. De Rare Impact Awards eren individuen, groepen en ondernemingen die uitzonderlijke progressie boeken bij de verbetering van het leven van mensen die lijden aan een zeldzame aandoening.

Pharming zal de Award in ontvangst nemen voor de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), alsmede voor de commercialisering van Joenja® (leniolisib), een orale, selectieve PI3Kd-remmer. Joenja® is de eerste en enige behandeling goedgekeurd in de VS voor geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Al zo’n twee weken na de goedkeuring van Joenja® op 24 maart 2023, maakte Pharming bekend dat de eerste zendingen bij patiënten in de VS waren afgeleverd.

Peter Saltonstall, voorzitter en CEO van NORD, zegt:

"NORD is zeer verheugd Pharming te kunnen eren voor de goedkeuring van Joenja® ter behandeling van APDS, een zeldzame aangeboren afwijking van het immuunsysteem die voornamelijk wordt gekenmerkt door frequente infecties, lymfoproliferatie en auto-immuniteit en waarvoor geen gerichte therapie bestond tot de FDA Joenja® goedkeurde voor zowel volwassenen als kinderen van 12 jaar en ouder. Namens de ongeveer 500 mensen in de VS met deze zeldzame aandoening is NORD bijzonder blij met deze innovatie van Pharming. Aangezien er voor 95% van zeldzame aandoeningen geen therapieën beschikbaar zijn, is de goedkeuring van Joenja® tegen APDS een NORD Industry Innovation Award meer dan waard. NORD feliciteert Pharming met deze prestatie."

Stephen Toor, Chief Commercial Officer van Pharming, vult aan:

"We zijn vereerd dat we door NORD® worden erkend als onderneming die een verschil maakt voor mensen die leven met of zorgen voor iemand met een zeldzame aandoening. Slechts een aantal van de 7.000 zeldzame aandoeningen kent een door de FDA goedgekeurde behandeling. Pharming is er dan ook trots op een therapie tegen APDS te kunnen aanbieden. Dit is een belangrijke mijlpaal voor de wetenschappers die Joenja hebben ontwikkeld en voor de patiënten die we helpen. We kijken ernaar uit om deze prestatie later dit jaar samen met leden van de APDS-gemeenschap te vieren."

Klik hier voor meer informatie over de Rare Impact Awards en om de volledige lijst van winnaars te bekijken.

Over National Organization for Rare Disorders (NORD®)

Met een 40-jarige historie van het bevorderen van zorg, behandelingen en beleid, is de National Organization for Rare Disorders (NORD) de toonaangevende en langst bestaande belangenorganisatie voor de meer dan 25 miljoen Amerikaanse patiënten die leven met een zeldzame ziekte. NORD, een 501(c)(3) non-profit organisatie, zet zich in voor mensen met zeldzame ziekten en de organisaties die hen bedienen. NORD zet zich, samen met de meer dan 330 aangesloten patiëntenorganisaties, in voor het verbeteren van de gezondheid en het welzijn van mensen met zeldzame ziekten door het stimuleren van verbeteringen van zorg, onderzoek en beleid. Ga voor meer informatie naar rarediseases.org/.

Over het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase d syndroom (APDS)

APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van afweercellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor afweercellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling.1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuundeficiënties, is gerapporteerd dat mensen met APDS vaak een verkeerde diagnose krijgen en een mediaan diagnostisch oponthoud van 7 jaar hebben.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan dit oponthoud in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfoom.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetisch onderzoek. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.

Over leniolisib

Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?) remmer die is goedgekeurd in de VS als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II/III klinische studie toonden de klinische werkzaamheid van leniolisib aan in de bijkomende eindpunten; ze toonden een statistisch significante impact op immuun-disregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label extensie studiedata ondersteunden de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige toediening van leniolisib.8,9 Leniolisib wordt momenteel onderworpen aan een goedkeuringsstudie in Europa, Canada en Australië, en er werd een goedkeuringsaanvraag ingediend in het Verenigd Koninkrijk met plannen voor goedkeuringsaanvragen in Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in twee Fase III klinische studies bij kinderen met APDS.

voda 25 april 2024 10:54

quote:
Sharen schreef op 25 april 2024 10:34:
De presentatie van de Van Lanschot Kempen Life Sciences Conference staat online.
Ik zie zo snel geen updates in vergelijking met eerdere presentaties:

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 26 april 2024 12:37

Nog wat feiten van de obligatie en andere zaken:

quote:
Utopio schreef op 26 april 2024 11:27:
Kijk op de converteerbare obligatie

pennywatch.nl/updates/aandeel-pharmin...

fanaat 26 april 2024 12:50

De feiten rondom de obligatielening versterken de gedachte dat de Vries meer bezig is met overleven van Pharming dan dat hij mogelijkheden ziet van dit bedrijf een winstgevende onderneming te maken. Opgepast allemaal. Voor 90 cent wordt je overspoeld met aandelen en op korte termijn een enorm verlies.
De baas heeft niet kunnen wachten tot de afloop van de oude lening maar werd door omgevingsfactoren verplicht tot een eerdere omzetting met aflossing van € 25.000.0000. Al bij een een teken van zwakte. Voor de komende kwartaalstukken kan iedereen de neus ophalen. Cijfers zijn meer dan teleurstellend en voor mogelijke kopers wacht rustig af. Kansen komen nog meer dan te over.

Melkkoe APDS 26 april 2024 12:53

Mag dit laatste hier weg. Bedankt

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Pharming Facts II

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Logische herfinanciering Pharming

Pharming Nieuws

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links