De afgelopen week kwam het Nederlandse ProQR Therapeutics met resultaten naar buiten. De onderneming is bij de meeste beleggers in Nederland wellicht onbekend, ook vanwege het feit dat het aandeel haar beursintroductie in 2014 op de Nasdaq deed en daarmee minder zichtbaar is in de lage landen.
Toch is het zeker de moeite waard om eens wat beter naar dit bedrijf te kijken. ProQR heeft een eigen platform dat gericht is op de ontwikkeling van medicijnen tegen zeldzame erfelijke aandoeningen. Deze medicijnen zijn gebaseerd op RNA.
RNA is een eiwit dat in alle cellen te vinden is en voornamelijk dient om de informatie die zich in de celkern bevindt in de vorm van DNA, te vertalen naar bruikbare eiwitten. Genetische aandoeningen zijn het gevolg van afwijkingen in genen waardoor er geen of de verkeerde eiwitten worden aangemaakt.
Medicijn tegen taaislijmziekte
Het belangrijkste programma dat de onderneming aan het ontwikkelen is, is het medicijn QR-010 tegen de dodelijke aandoening cystic fibrosis, ook wel taaislijmziekte genoemd. Taaislijmziekte is een aangeboren ziekte die ontstaat in de verschillende kliertjes in het lichaam.
Deze kliertjes scheiden slijm af, dit voert afvalstoffen af. Zo worden stof en bacteriën die worden ingeademd afgevoerd met behulp van slijm. Ook vervoert slijm verteringsstoffen of enzymen van de alvleesklier naar de dunne darm. Bij cystic fibrosis is het slijm dat wordt afgescheiden erg taai.
Doordat het slijm zo taai is, kan het minder goed afvalstoffen afvoeren. Ook gaat het slijm ophopen in verschillende organen. Hierdoor ontstaan infecties in de longen en verstoppingen van de afvoergang in de alvleesklier en de lever. Als gevolg hiervan gaan deze organen steeds minder goed functioneren.
Mega-deals
De afgelopen jaren is de belangstelling voor bedrijven die een medicijn ontwikkelen tegen deze aandoening enorm toegenomen als gevolg van de goedkeuring van nieuwe medicijnen die in de Verenigde Staten al gauw 300.000 dollar per jaar kosten. In Europa worden prijzen vergoed van 160.000 euro.
Onbetwiste leider is het miljardenbedrijf Vertex dat met de medicijnen Orkambi en Kalydeco vorig jaar in cystic fibrosis een omzet behaalde van 1,7 miljard dollar. Vergelijkbaar met Orkambi richt ook ProQR’s middel QR-010 zich op de mutatie van Delta F508 in het gen dat het eiwit CFTR maakt.
De Delta F508 mutatie komt voor bij 70% van alle patiënten met cystic fibrosis. De belangstelling voor cystic fibrosis van grote farmabedrijven (onder andere AstraZeneca en Sanofi) leidde ook vorig jaar tot een aantal deals waarmee honderden miljoenen gemoeid zijn.
Toenemende concurrentie
Dichter bij huis is het onder andere Galapagos dat met AbbVie een partnership heeft op het gebied van cystic fibrosis. Er zijn geluiden te horen dat Galapagos wellicht een deel van hun enorme berg cash wil gebruiken om meer focus te geven aan deze aandoening in de vorm van overnames en partnerships.
Die belangstelling heeft echter ook een keerzijde: de concurrentie van bedrijven die bezig zijn met een programma in cystic fibrosis is ook navenant toegenomen. Daarnaast gaan er stemmen op om de prijzen van middelen tegen cystic fibrosis en andere zeldzame aandoeningen te verlagen.
Eerlijkheidshalve moet wel gezegd worden dat die discussie al geruime tijd speelt.
Nog een programma
Erg interessant nog bij ProQR is een ander programma in ontwikkeling, QR-110 geheten tegen de erfelijke oogaandoening amaurosis congenita van Leber. Het is de meest voorkomende erfelijke oorzaak voor blindheid bij kinderen waar ongeveer 15.000 kinderen in de Westerse wereld aan lijden.
Momenteel is er geen therapie voor. Hoewel QR-110 zich nu nog in preklinische fase bevindt, zal het programma in de eerste helft van dit jaar de kliniek ingaan, waarbij er al volgende jaar resultaten te verwachten zijn.
De ontwikkeling van dit programma kan wel eens heel snel gaan, vergelijkbaar met een gentherapie dat het Amerikaanse concern Spark Therapeutics in ontwikkeling heeft tegen dezelfde aandoening. Voor dat middel wordt dit jaar goedkeuring aangevraagd.
ProQR heeft een special Orphan Drug Status voor QR-110.
Instapmoment?
De koers van ProQR laat sinds kort weer een stijgende lijn zien, nadat het in 2016 is gedaald van een hoogste koers van rond de 8 dollar naar een laagste koers van 3,55 dollar. Momenteel staat de koers weer boven de 4 dollar.
Gezien de goede ontwikkeling van de pijplijn en de verwachte newsflow in de komende maanden lijkt dit een interessant aankoopmoment.
Houdt daarbij ook in het oog dat het management van ProQR beschikt over een opvallend sterk netwerk bestaande uit succesvolle biotechpioniers zoals Henri Termeer (oprichter Genzyme) en Dinko Valerio (oprichter Crucell) met een sterke commerciële staat van dienst. In biotechland is dat goud waard.