Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

  • 0,821 31 mei 2024 17:37
  • -0,002 (-0,24%) Dagrange 0,722 - 0,825
  • 21.900.896 Gem. (3M) 6,7M

Leesvoer Frans - een vertaling en commentaar

14 Posts
| Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 30 oktober 2003 19:11


    Ik vat dit Franse artikel even samen :
    Verslag van de vergadering te Boedapest van 16-18 mei 2003 over HAE.µ
    4. Stand van het onderzoek - Nieuwe klinische proeven
    4.1. Zelf-toediening van van het concentraat C1-inhibitor als basisbehandeling.
    (Univ. Amsterdam)
    Sommige patiënten kunnen geen Danazol of tranexamische zuren nemen wegens niet-verdragen of ondoeltreffend. .... 15 patiënten hebben zichzelf dit product (Cetor - Sanquin) toegediend als "voorbehoedende behandeling".
    ....
    De resultaten zijn bemoedigend :
    - alle patiënten hadden geen problemen met de toediening
    - het aantal aanvallen was zeer beduidend verminderd : 7 patiënten hadden geen enkele aanval ; 5 patiënten hadden één aanval elke 3 à 12 maanden ; 3 patiënten een aanval elke 1 à 3 maanden.
    Er blijven toch nog enkele vragen zonder antwoord : is het een behandeling met een lange termijn effect ? Is de kost acceptabel ( 100 % terugbetaald in Nederland ?) ? Hoe overconsumptie vermijden als gevolg van schrik voor aanvallen ?

    4.2
    (Londen NHS trust)
    . ... Zels bij "voobehoedende" behandeling hebben sommige patiënten aanvallen gehad die hospitalisatie nodig maakten en een injectie met het C1-inhibitor concentraat.
    (Opmerking van mij : het is absoluut zeker dat het in deze paragraaf ook gaat over het bovengenoemde Cetor produkt, maar ik zelf ben er wel van overtuigd).
    De ondervinding is volledig vergelijkbaar met de ervaringen in Nederland (zie punt 4.1 hierboven)...
    ...en het is noodzakelijk iemand bij u te hebben die ook het concentraat kan toedienen indien nodig.

    4.3. Productie van recombinant C1-inhibitor vanuit "pichia pastoris"
    (Ineke Bos - ULB A'dam)
    C1 inhibitor kan verkregen worden uit de giststam "pichia pastoris) (tot 200 mu-gram/mL).
    Sanquin heeft een procédé om dit C1 te zuiveren Dit zou een hogere produktie van C toelaten (nu beperkt door het aantal donoren). Sanquin beide C1 vergeleken (gist en bloed)...
    Testen geven een bijna identieke activiteit aan. Het enige negatieve punt is de zwakke halveringstijd van de gist-versie (20 ' bij ratten tgo 30 h voor de bloedvarieteit.

    4.4. C1.... vanuit genetisch gemodifiëerde konijnen
    (J. Nuijens - Pharming)
    Pharming heeft transgene konijnen gemaakt waarvan de melk hoge niveau's C1 bevat (10 g/L)
    Dit produkt is zeer gelijkaardig aan het menselijke C1.
    Fase I werd uitgevoerd op 12 patiënten ... met het doel de tolerantie te testen. Er werd geen enkele allergie vastgesteld en de doseringen tonen een reaktie gelijkaardig aan de menselijke variant. De halveringstijd is ongeveer 3 h, licht lager dan de C1 komende uit menselijk bloed.
    Deze bemoedigende resultaten laten toe fase II te plannen waar de doeltreffendheid tijdens aanvallen moet geëvalueerd worden.

    4.5. C1... DX88 - Fase II.
    ( Univ Milaan)
    DX88 is een proteïne (brevet Dyax) die kallicreïne afremt, een protéase door C1.. afgeremd en beschouwd als een schakel in het uitbreken van een aanval.
    DX88 is getest op 9 patiënten... Globaal zijn de resultaten goed :
    - de symptomen verminderen snel (tussen 25 ' en 3 h) en verdwijnen helemaal tuusen 2 en 72 h na de injectie
    - Het produkt wordt goed verdragen. Er werd wel een anaphylactische reaktie waargenomen (snel onder controle).
    .....
    7. Activeteiten van farma ondernemingen
    7.1 Aventis Behring
    Berinert ( vervanger van Estérasine - produktie gestopt) .
    Nadruk wordt gelegd op de "zekerheid" van het produkt, gettrokken uit menselijk bloed. Daarom pasteuristaie en chromatografie.
    Aventis heeft dagboeken aan de patiënten gegeven om symptomen e.d.m. te noteren.
    .......

    7.2 Dyax - DX88
    ....
    Dyax doet genetische manipulatie op virussen, om zo peptiden en proteïnen te genereren en hente laten inwerken op bv. protéases. DX 88 is een dergelijk produkt. ....
    Dyax wenst met deze proteïne (DX88) 2 ziekten te behandelen :
    - angio-oedeem
    - SIRS (syndroom réponse inflammatoire systématique) vooral als gevolg van hartchirurgie.
    Klinische testen zijn het verst gevorderd voor angioedeem, maar het finaciële belang is veel groter voor SIRS : Dyax schat 600.000 hart-gevallen per jaar in de VSA tegen 5000 angio gevallen /j in de VS).

    7.3. Pharming
    ..............
    Pharming schat dat een 20-tal konijnen genoeg C1- kunnen produceren om alle Europese patiënten te behandelen.

    Tot zover een samnevatting van dit dokument van mei 2003.

    Als je dit een beetje samenvat en wat tussen de regels leest dan mag je volgens mij stellen :
    - Dyax is meer geïnteresseerd in de hartpatiënten dan in de angio's
    - Sanquin heeft problemen met de kwaliteit van bloeddonoren
    - Het produkt uit gist gewonnen is te zwak
    - Pharming zou wat meer poeha moeten verkondigen over haar eerste succesjes : voldoende produktie faciliteit, geen bijwerkingen, constante kwaliteit
  2. [verwijderd] 31 oktober 2003 12:42
    Nee, dat is niet hetzelfde, want daar spreekt men over de reactieijd in patienten. Terwijl (neem ik aan) de halfwaardetijd aangeeft hoe snel de hoeveelheid C1 in het bloed aanwezig halveert. Daarnaast, in 4.3 wordt gesproken over de halfwaardetijd van C1 in bloedplasma en daar spreekt men over 30h. Dus als rhC1 een iets lagere waarde heeft dan C1 in plasma (zie 4.4) dan moet die ook in de buurt van de 30h liggen.
  3. [verwijderd] 31 oktober 2003 13:11
    De opmerking van Pauleke dat Pharming wat meer "poeha" moet verkondigen op zijn successen is mij uit het hart gegrepen. Zeker geldt dat voor de fase 2 resultaten die ze in hun persbericht afdoen met "encouraging clinical trial results". Hadden ze van mij best wat meer mogen aandikken.
    Punt 4.5 van dit verhaal vermeldt dat bij Dyax88 0.25 - 3.0 uur na injectie "de symptomen verminderen" en pas helemaal verdwijnen tussen 2 en 72 uur na injectie. Mondeling heeft Strijker mij verteld dat Pharmings product 20 minuten na injectie het probleem verholpen heeft.
    Punt 4.3 zegt dat de halveringstijd van de bloedvarieteit 30 uur bedraagt.
    Ik ben het geheel met Masalto eens dat deze tijd voor het product van Pharming foutief vermeld staat als 3 uur. Dit moet beslist 30 uur zijn hetgeen ook in mijn geheugen zit, al weet ik niet meer waar ik dat vandaan gehaald heb.
  4. [verwijderd] 31 oktober 2003 14:06
    hebos

    Als het gelijk werkt als het bloed plasma C1 product Berinert van Aventis dan heeft Strijker gelijk.

    van een patientenforum...

    "When she has an severe or serius attack, wee use Berinert ( C1-inh) to stop it. The attacks then normaly stops in about 15-30 minutes."

    Je zal denken dat het voor Pharming's product hetzelfde werkt.

    John
  5. [verwijderd] 31 oktober 2003 14:34
    Voor alle duidelijkheid : in de originele Franse tekst staat dat "de halveringstijd 3 h bedraagt, wat lichtjes minder is dan de halveringstijd van de menselijke variant". In dit licht bekeken moet het hier wel over een fout gaan, en moet de halveringstijd 30 h zijn, anders kun je niet spreken van "lichtjes" lager. En halveringstijd heeft niks te maken met reaktietijd, maar is een maat om te zien hoe vaak of in welke dosering een medicament moet toegediend worden om werkzaam te zijn en te blijven.
14 Posts
|Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

De markt kijkt niet verder dan zijn neus lang is bij Pharming

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links