lucas D schreef op 10 november 2023 15:04:
Pharming Group geeft updates over de beoordeling door de toezichthouders van leniolisib MAA door de EMA en is van plan een aanvraag in te dienen voor goedkeuring door de Britse toezichthouder
Leiden, Nederland, 10 november 2023
Pharming Group N.V. (“Pharming” of “het Bedrijf”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat het een Day 180 Second List of Outstanding Issues (LoOI) heeft ontvangen van het Committee for Human van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) Geneesmiddelen (CHMP) met betrekking tot de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib voor volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met APDS, een zeldzame primaire immuundeficiëntie. Op basis van het tijdschema dat is opgenomen in de CHMP Day 180 Second LoOI, en gezien het besluit van het CHMP om de bijeenkomst van de Ad-Hoc Expert Group (AEG) te verplaatsen naar eind november, verwacht Pharming nu dat het CHMP zijn advies over de handelsvergunning voor leniolisib zal uitbrengen in het eerste kwartaal van 2024.
Pharming is nu van plan een MAA in te dienen bij de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) via de International Recognition Procedure (IRP), die vanaf 1 januari 2024 de Decision Recognition Procedure (ECDRP) van de Europese Commissie zal vervangen. In het kader van de IRP zal Pharming zou een handelsvergunning voor leniolisib indienen op basis van de goedkeuring van de Amerikaanse FDA in het eerste kwartaal van 2024 en de MHRA zou 110 dagen de tijd hebben vanaf de datum waarop de IRP-inzending gevalideerd is om de aanvraag te beoordelen en een besluit te nemen.
Over het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase d-syndroom (APDS)
APDS is een zeldzame primaire immuundeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen, bekend als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd-route (fosfoinositide 3-kinase delta), waardoor immuuncellen niet meer kunnen rijpen en niet goed kunnen functioneren, wat leidt tot immuundeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen in verband kunnen worden gebracht met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuundeficiënties, is gemeld dat mensen met APDS vaak een verkeerde diagnose krijgen en lijden aan een mediane 7- Een diagnostische vertraging van een jaar.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder permanente longschade en lymfoom.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische tests. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.
Over Joenja® (leniolisib)
Joenja® (leniolisib) is een orale fosfoinositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die in de VS is goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten 12 jaar en ouder. Joenja® remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een groot aantal celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische fase II/III-studie toonden de klinische werkzaamheid van Joenja® aan op de coprimaire eindpunten; dit toont een statistisch significante impact aan op de ontregeling van het immuunsysteem en de normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label extensiegegevens hebben de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige toediening van Joenja® ondersteund.8 Leniolisib wordt momenteel door de Europese Geneesmiddelenbureau beoordeeld, met plannen om verdere wettelijke goedkeuringen na te streven in het Verenigd Koninkrijk, Canada, Australië en Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in een klinisch fase III-onderzoek bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, en er staat nog een onderzoek gepland bij kinderen