Mmdeugen schreef op 19 augustus 2023 12:25:
[...]
Ik heb nog geen individuele gebruikersbericht- (en ) van APDS-patienten gelezen, hoe goed Joenja zijn werk doet t.b.v. die patiënten!
Daarom kan ik wel goed begrijpen, dat de EMA ook, naast onderzoek van het geneesmiddel Joenja de referenties van ( onderzoeks-) en nieuwe patiënten van de afgelopen jaren en zeker de nieuwe patienten in Amerika graag mee wil nemen in hun beoordeling.
Bovendien is er nu al duidelijk, dat er zeer ws sprake is van een tweede ziekte, waarvoor ook schijnbaar vlgs. De CEO nog geen geneesmiddel is!!, waar Joenja mogelijk voor gebruikt zal kunnen worden.
De FDA onderzoekt al enige tijd op verzoek van Pharming, of het zinvol is om, n.a.v. de door Pharming aangereikte stukken, dat onderzoek voort te laten zetten door Pharming.
Hierover komt binnen het 3e kwartaal bericht vd FDA volgens CEO Sijmen de Vries. Dat is dus ruim voor de CHMP bijeenkomst van 14 oktober 2023.
Omdat zowel EMA en FDA in dit dossier goed schijnen samen te werken vlgs. De CEO, zelfs patientener-varingen meenemen, kan m.i. tot een zeer " weloverwogen besluit worden gekomen door de EMA!
Als de EMA (in samenspraak met de FDA) dan de wereldwijde discussie over prijsstellingen van medicijnen voor zeer bijzondere ziektes ook nog in de overwegingen tot goedkeuring en vermarkting meeneemt, dan zou uitbreiding van de groep patiënten met een mogelijke 2e indicatie misschien op termijn wel eens tot een (toekomstig!) gunstigere prijsstelling voor Joenja kunnen komen.
Waardoor patienten, zorgverzekeraars en de maatschappij en Pharming baat hebben bij goede afspraken tussen deze partijen en de prijsstelling.
(Doordat de populatie gebruikers mogelijk toeneemt kan m.i. eea in de overwegingen mee worden genomen door alle partijen).
Dan zou er m.i. een win-win-win situatie ontstaan voor alle genoemde partijen.
Misschien voorkomt de uitkomst daarvan dan ook weer " traineertrajecten" bij de specifiek landelijke Goedkeuringsinstanties, zoals bijv. Iemand! van het Ned. Zorginstituut dat deze week uitlegde.
Ten nadele ( over de rug) natuurlijk van de zeer ernstig zieke patiënten!! Met voortschrijdende verslechtering van hun ziektebeeld en levenskwaliteit.!
Kortom;
Als de EMA in samenspraak met genoemde partijen en de expertgroep tot goedkeuring over gaat, dan ligt er voor Joenja en de ziekte APDS een zeer weloverwogen goedkeuring.
Mogelijk zelfs kans op een 2e ziekte- (beeld), die met Joenja bestreden kan gaan worden en waarvan de populatie volgens Sijmen de Vries meerdere malen het aantal patiënten van APDS overschrijdt!
Hoe mooi zou dat dan zijn voor al die (nieuwe!) patiënten!
Strategisch:
Ik ben erg benieuwd of de FDA uiterlijk eind september 2023 aan Pharming adviseert verder te onderzoek te doen i.v.m. de 2e indicatie voor Joenja.
Dat zou nl. m.i. betekenen, dat de EMA in het 4 e kwartaal 2023 hoogst waarschijnlijk (plm. 96%%!!l
Ook goedkeuring zal geven, omdat de FDA dan m.i. indirect aangeeft, dat het rendement van Joenja (kosten-baten voor de patiënt) ruim voldoende is om Joenja verder in de markt te zetten!
Of zie ik dit "strategisch denken " verkeerd?
Fijn weekeinde.