Motortoerental schreef op 29 juni 2023 16:22:
Onderstaande overzicht ook weer verder bijgewerkt. Een aantal belangrijke updates:
- Toevoeging indeling van pathways behandeling reeds op de markt
- Zeer opvallende resultaten bij Donidalorsen
- 3 concurrenten naar Phase III, 1 klaar voor Phase III
- Gentherapieën zeer hoopgevend, zeker tussentijdse resultaten Intellia!
- Kalvista dicht bij markttoetreding
- Géén clinical hold meer voor Pharvaris' acuut medicijn onderzoek
Verder:
- Geen vermeldingen van preklinische onderzoekjes
- Ruconest profylaxe definitief verwijderd. Onderzoek gefaald.
- Arrowhead en Verseon en Adverum eruit wegens lange tijd geen gemelde progressie
- Alnylam eruit wanneer nog een jaar geen progressie
'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'AcuutB2 Receptor- Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)
C1-INH- Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)
- Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)
- Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)
Plasma kallikrein- Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)
ProfylaxeB2 ReceptorNog geen
C1-INH- Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)
- Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)
Plasma kallikrein- Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)
- Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA, Chili). Patiëntpopulatie groeit hard (1000+ US)
In ontwikkeling- KVD900/Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
- Orale toediening, kallikrein inhibitor
- Phase II liet zeer goede resultaten zien
- Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
- Werving patiënten fase III KONFIDENT volgens planning
- Fase III data voorzien H2/2023
- NDA gepland H1/2024
www.kalvista.com/products-pipeline/ka...
- RAPIDe-1 (Pharvaris) – Acuut
- PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
- Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
- Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
- Phase II lopende, topline data 2023
- Eerste tussentijdse resultaten bij 74 patiënten zéér positief, goede verdraging bij alle doseringen
- Studie lopende in een twintigtal sites te Canada, Europa, Israel en de UK en VS
- Clinical hold opgeheven door FDA
- 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
pharvaris.com/science/#hae
- HAE CHAPTER-1 (Pharvaris) – Profylaxe
- PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
- Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
- 1 a 2 maal daags toedienen
- Phase II lopende, resultaten H2/2023
- Eerste B2 receptor op profylaxe markt
- 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
pharvaris.com/science/#hae
- PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
- XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
- Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
- Phase I lopende
pharvaris.com/science/#hae
- Donidalorsen (Ionis) - Profylaxe
- Phase II resultaten; significant sustained protection
- Two year open label extension study consistent efficacy and safety, overall reduction rates of 96%
- Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
- Hoge AE-QoL score
- Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
- Phase III enrollment completed, topline data H1/2024
- Market preperation ongoing
ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...
- STAR-0215 (Astria)
- ALPHA-STAR Phase 1b/2 loopt; resultaten mid 2024
- Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
- Toediening eenmaal per drie maanden
- STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
- Positieve Fase 1a resultaten
- Uitbreiding 1a Q1/2023 naar een halfjaarlijkse toediening, resultaten mid 2024
astriatx.com/our-science/star-0215/
- Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
- Subcutane toediening om de 4 weken
- Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
- Phase III lopende
- Mean reduction number of attacks by 88.68% at a 75 mg dose, by 98.94% in those receiving 200 mg, and by 90.50% in those receiving 600 mg, compared with a placebo.
www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...
- ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
Subcutane toediening - RNA technologie
Phase I is gestart (later meer uitleg)
Gentherapieën- CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
- Eenmalige toediening
- Tussentijdse resultaten eerste patiënten: aanvalvrij tot 5.5-10.6 maanden na eenmalige toediening
- Zeer zware gevallen laten zelfs tot 4 maanden aanvalvrije perioden zien
- Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
- Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation
- Eerste patiënt behandeld in fase II studie, trial recruiting in Netherlands, UK, and New Zealand, with more sites to come
- FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002
ir.intelliatx.com/news-releases/news-...
- BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
- Lopende studie open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
- Eenmalige toediening
- RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
- Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
- A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
- Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie
ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...