Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Wat is de waarde van uniQure?
Volgen
-30,45% voorbeurs. Dat ziet er niet goed uit.
Frontrunner schreef op 21 juni 2023 13:50 :
Update van Huntington is binnen. Data wordt positief uitgelegd door Uniqure maar aandeel gaat pre-market flink onderuit….
Uniqure zal uiteindelijk waardeloos eindigen.
DeZwarteRidder schreef op 21 juni 2023 16:57 :
[...]
Uniqure zal uiteindelijk waardeloos eindigen.
Hé Kraai, oeist?
Eind dit jaar volgt een nieuwe data presentatie. Kort gezegd, ze gaan nu van een gemiddelde reductie van 53.8% mutant HTT (mHTT) bij 12 maanden naar 8.1% bij 24 maanden. Als dat eind dit jaar (pakweg 30 maanden) nog minder is én ze kunnen geen overtuigende verklaring of betere meetmethode voorleggen, dan doen ze er verstandig aan het programma te stoppen. Het is valse hoop voor patiënten en investeerders om een vervolgstudie te starten met drie keer zoveel patiënten; echt zonde van tijd, geld en energie.
Since last November, we’ve been waiting for more data from uniQure about the ongoing trial of AMT-130, expected in June. This release involves two years of data from the first, low-dose cohort of ten, and one year of data from the second, high dose cohort of sixteen US participants. The good news from uniQure is that the NfL spike which occurs after the surgery to deliver the drug does seem to return close to baseline by about 18 months and no further increases are observed. The change in NfL levels compared to controls in the long run are not really clear just yet though. No significant changes were observed in total brain volume either which is positive. In terms of symptoms, uniQure reported several measurements made in treated patients. This includes a set of assessments that takes into account many aspects of a persons movement, called the total motor score. Compared to the expected trajectory of these changes in movements, patients treated with AMT-130 seemed to be doing a little bit better over 18 months. A measure called total functional capacity encompasses how people are doing in their tasks of daily life. Patients treated with AMT-130 appeared to show a stabilization of this measurement, which includes milestones such as continued work, ability to do household finances, etc. Consistent with that, formal tests of people’s ability to think flexibly also seemed to stabilize, compared to the expected trajectory for HD patients. However, some of the data shared by uniQure are a bit confusing to make sense of. When they looked at levels of huntingtin in the spinal fluid, this was decreased in the low dose cohort but increased in the high dose cohort when looking at the cohort averages. This could be due to a highly noisy dataset across just a small number of participants, or perhaps some technical issue with the huntingtin level measurements, but that isn’t known just yet. “Patients treated with AMT-130 appeared to show some stabilization in total functional capacity ” It’s worth remembering that with AMT-130, in particular, that extreme caution is required, and we in the field are straddling a tricky divide. On the one hand, we want to have larger numbers of people treated with AMT-130 so that we can see robust changes in the measurements being done on the subjects. But remember, this is a very novel gene therapy with a virus that cannot be shut off! And so uniQure and regulators have to walk a tightrope between enrolling enough people to generate robust data and patient safety. Whilst the uniQure data are not necessarily discouraging, they are frankly not clear cut either. This is often the case with small trials where variability is high between participants so trying to work out if a drug is having a desired effect can be challenging. uniQure plan to continue recruitment of their trial in both the US and Europe, the former of which will also investigate treatment of AMT-130 and steroids at the same time, to hopefully reduce some of the side effects they have seen with this drug.en.hdbuzz.net/346
Prof. Dollar schreef op 21 juni 2023 20:05 :
Eind dit jaar volgt een nieuwe data presentatie. Kort gezegd, ze gaan nu van een gemiddelde reductie van 53.8% mutant HTT (mHTT) bij 12 maanden naar 8.1% bij 24 maanden. Als dat eind dit jaar (pakweg 30 maanden) nog minder is én ze kunnen geen overtuigende verklaring of betere meetmethode voorleggen, dan doen ze er verstandig aan het programma te stoppen. Het is valse hoop voor patiënten en investeerders om een vervolgstudie te starten met drie keer zoveel patiënten; echt zonde van tijd, geld en energie.
Huntington is voor iedereen een hopeloze zaak.
Het is duidelijk dat Huntington extreem moeilijk te behandelen is. Wordt dit niet een gevalletje zoals Biogen mbt Alzheimer? Als het ook maar enigszins werkt dan gaat het programma door en volgt er mogelijk goedkeuring. Vind het ook opvallend dat Uniqure zelf zo positief is (wij van WC eend). Ze mogen wat realistischer zijn. Hoe kijk jij hier tegenaan Prof.dollar?
Het echte effect van Huntington is (hopelijk) enkel meetbaar bij de niet-behandelde patiënten, waarbij we weten dat het effect steeds sterker is over jaren gemeten. En met oog op het onderzoek willen we natuurlijk niet jaren wachten. Daarom proberen we ook effecten (signalen) te meten bij de behandelde patiënten. Waarom? Om op een korte termijn uitspraken te kunnen doen over veiligheid en wellicht effectiviteit, zodat een versnelde goedkeuring in het verschiet ligt. Doordat deze metingen (en op basis daarvan uitspraken doen) problematisch zijn lijkt een versnelde goedkeuring er even niet in te zitten. Dit is de hoofdzakelijke reden van de koersdaling. Waarom is het meten van behandelde patiënten problematisch? Laten we de preklinische opzet erbij halen: proefdieren opofferen en de hersenen in plakjes snijden. Daarmee kun je heel eenvoudig cellen markeren en tellen. Doen we dat in de kliniek dan hebben het gevalletje: operatie geslaagd, patiënt overleden. Dus is het zoeken naar andere metingen in een hoofd gevuld met bewegende vloeistoffen. Kortgezegd, je gaat nooit alle cellen systematisch en volledig meten. En vloeistoffen uit de hersenen die middels een steekproef worden afgenomen kunnen aan tal van biologische processen onderhevig zijn. Ik denk dat niet alleen QURE hiermee worstelt maar het hele veld. Mijn voorlopige inschatting is dat QURE in de eerste twee/drie jaar na behandeling de veiligheid moet vaststellen en hopelijk daarna tekenen van effectiviteit kan voorleggen, mogelijk niet omdat de behandelde patiënten gezond blijven maar dat de niet-behandelde patiënten er veel sneller slechter aan toe zijn. Niet vergeten: het is een behandeling die de ziekte moet afremmen en mogelijk stoppen. Het aantal patiënten is ook problematisch: daar zitten nu verschillen tussen. Er valt amper vast te stellen in welke mate iemand Huntington heeft (of beter verwoord: er last van heeft), want het liefst heb je patiënten die identiek zijn (bijvoorbeeld een tweeling; een wel behandelen en de andere niet). Dit kan overigens ook een versnelde goedkeuring in de hand werken: als het maar veilig is. Moet QURE realistischer zijn? Ik zou zeggen communicatiever en straks besluitvaardiger. Als er geen basis is voor effectiviteit, laat ze het programma dan stopzetten of in de wachtstand en zich richten op andere programma's. Het zullen straks mogelijk de behandelde patiënten zijn die de communicatie voeren (en anderen overtuigen). Het zet te denken. Ik verwacht eind december nieuwe resultaten. De veiligheid moet overtuigen en de algehele effectiviteit een duidelijker beeld geven. Wat ik nu minder vind is dat QURE mogelijk momentum verliest, omdat meerdere bedrijven jagen op een oplossing tegen Huntington. Bovendien moet het programma van QURE het paradepaardje voor hun hele pipeline zijn. Ze zijn nog wel voorloper, maar het moet echt beter overtuigen. Al met al sluit ik een nieuwe wederopstanding niet uit.
24150 schreef op 16 augustus 2023 10:39 :
Rustig hier.
Uniqure is op weg naar het kerkhof voor biotech bedrijven. AMT/Qure is totaal mislukt.
Tragikomisch verhaal van Zoef: +++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++++ de echte zoef schreef op 20 juli 2012 16:16: In het oorspronkelijke businessplan van uniQure was niets opgenomen over Glybera. De officiele handelsprijs van een uniQure aandeel was toen € 0,61 Nu is Glybere goedgekeurd. Wat is de waarde van Glybera. Uit eerdere presentaties haal ik hetvolgende: waarde behandeling tussen de € 500.000 en 1.000.000, moet nog uitonderhandeld worden. Brutomarge tenminste 80%. Omzet per jaar ca 200- 300 miljoen. Dat levert een EBITA van tenmisnte € 100 miljoen per jaar. Bij verkoop wordt dan tenminste 5* de EBITA betaald ( dit is een lage schatting: mmiddel is uniek; er is en komt geen concurrent) De waarde van Glybera schat ik dan dus op ca €500 mio, dat is iets minder dan €10 per aandeel/certificaat. De strategische positie van uniQure is door deze beslissing geweldig verbeterd: men kan een partner zoeken voor hemofilie, of een voor Glybera; er is dus keuze. en ten opzicht van vorig jaar is ook de pijplijn sterk verbeterd. Ik weet niet wat de keors zal gaan doen, maar ik weet wel dat iedere koers beneden één euro een lachertje is op dit moment.De wijsheid heb ik in deze niet in pacht, iedereen die het beter denkt te weten, mag het zeggen. Zoef
Walid Abi-Saab, de nieuwe CMO, is voor een groot deel verantwoordelijk voor de teloorgang van Galapagos. Hij heeft meegefietst met al lopend onderzoek met filgotinib en daar het succes van geclaimd, terwijl alle studies die hij zelf heeft opgezet in meerdere indicaties hebben gefaald. Ook bij zijn vorige banen, dwong hij co-authorship bij publikaties af zonder een bijdrage aan de studies te hebben geleverd, en vertrok steeds binnen 2-3 jaar toen zijn eigen projecten bleken te falen. Bij Galapagos werden in een weekend met veel bravoure 2 megagrote fibrose studies in elkaar geflanst, na een pilot studie bij 17 patienten. In die studie waren tal van compliance problemen en op basis van 2 zogenaamd representatieve scans werd gesuggereerd dat daarop een groot effect zichtbaar was. Ook intern kreeg niemand ooit de andere scans te zien. De studies werden zo opgezet dat het jaren zou duren voor de eerste interim data beschikbaar zouden komen. Voor de interim analyse, die steeds werd uitgesteld, verkocht hij als enige al zijn opties, cashte circa 20 miljoen en was zich van geen kwaad bewust toen de studie op alle fronten bleek te falen. De aandeelhouders verloren alle vertrouwen in het management - de koers is inmiddels met 80% gedaald - en hij werd terecht aan de kant gezet door de nieuwe CEO Paul Stoffels. Juist voor zo'n cruciale positie en in vroege fases van onderzoek waarbij weinig controle is, zou daar een betrouwbaar iemand van onbesproken gedrag moeten staan.
De waarde van UniQure zakt als een baksteen.
uniQure kondigt strategische reorganisatie aan om de bedrijfskosten te verlagen en de vooruitgang van programma's in meerdere klinische fasen te ondersteunen ~ Reductie van 28% van het personeelsbestand dat geen verband houdt met de productieverplichtingen van HEMGENIX® ; Totale kostenbesparingen van $180 miljoen om de cash runway te verlengen naar het tweede kwartaal van 2027 ~ ~ Het stopzetten van investeringen in meer dan de helft van de onderzoeks- en technologieprojecten, het centraliseren van de activiteiten en het stroomlijnen van de organisatie ~ ~ Prioriteit geven aan de verdere ontwikkeling van AMT-130 bij de ziekte van Huntington en het op korte termijn starten van klinische onderzoeken met AMT-260 bij refractaire mesiale temporale kwab-epilepsie, AMT-162 bij SOD1-ALS en AMT-191 bij de ziekte van Fabry; Er worden de komende twee jaar meerdere potentiële waardedrivers verwacht ~ ~ Als gevolg van de herprioritering heeft Ricardo Dolmetsch, Ph.D. Chief Scientific Officer gaat het bedrijf verlaten en Rich Porter, Ph.D. Chief Business Officer zal verantwoordelijkheden op zich nemen voor zowel onderzoek als niet-klinische en vectorontwikkeling
FDA has cleared the Investigational New Drug (IND) application for AMT-191, the Company’s gene therapy candidate for Fabry disease “The clearance of the IND for AMT-191 represents a key milestone for the company, with four programs now in clinical phase,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “AMT-191 has the potential to be a differentiated gene therapy for the one-time treatment of Fabry disease, incorporating a proprietary promoter and leveraging our validated AAV5 technology comprised within HEMGENIX®, an approved liver-directed gene therapy for the treatment of hemophilia B developed by uniQure. We have designed the Phase I/II study to provide dose-ranging biomarker data as rapidly and cost-effectively as possible, and we look forward to enrolling our first patient in the first half of 2024.”pipelinereview.com/index.php/20231129...
Gelukkig nieuwjaar! Wat kunnen we dit jaar verwachten? 1Q - Start (dosering eerste patiënt) AMT-260 (epilepsie) - Start (dosering eerste patiënt) AMT-262 (ALS) - Bespreking FDA over AMT-130 (Huntington data) 2Q - Update AMT-130 (nieuwe data) Huntington - Start (dosering eerste patiënt) AMT-191 (fabry) 4Q - Update AMT-260 (eerste data) epilepsie - Update AMT-262 (eerste data) ALS - Update AMT-130 (nieuwe data) Huntington Allen een gezond en fijn jaar toegewenst. Prof. Dollarwww.twitter.com/Prof_Dollar
Voor jou ook een goed en gezond 2024 Prof. Dollar! Hartelijk dank voor de agenda 2024. Geduld is een schone zaak, zullen we maar zeggen. Groet, Inzette.
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Indices
AEX
887,44
+0,99%
EUR/USD
1,0762
+0,34%
FTSE 100
8.213,49
+0,51%
Germany40^
18.017,10
+0,67%
Gold spot
2.301,75
0,00%
NY-Nasdaq Composite
16.156,33
+1,99%
Stijgers
Dalers