Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Wat is de waarde van uniQure?
Volgen
QURE vaart op het getij van de algehele markt (XBI). Het belangrijkste voor QURE: goed data kunnen verzamelen, goed data kunnen analyseren en daarna goed presenteren. Kom over een jaar maar terug. Tot die tijd: zie mijn reactie op 16 december 2021 19:40. Ook buiten bioland gaat correctie plaatsvinden (luchtbel, crypto), kwestie van tijd. Rentes zullen verder stijgen (geld wordt duurder, nieuwe investeringen worden selectiever en minder risicovol; daarom gaat bioland er nu ook als eerste aan). De algehele markt heeft minimaal twee/drie jaar nodig om te herstellen. Nieuwe bio-beursnoteringen zullen tegenvallen (is gebaseerd op zwak wetenschappelijk onderzoek, snel geld ophalen en route naar de markt is veel te lang). Na pandemie/herstart zullen bedrijven in bioland met fase II/III programma's als eerste in trek zijn. Indien QURE positieve Huntington data kan voorleggen behoort het ook tot die bedrijven. Zover is het voorlopig nog lang niet. Wellicht dat ze zelf in de tussentijd een startup overnemen.
Dit is toch een prima bericht? Ik zie de koers niet reageren, misschien valt het anderen tegen??www.cslbehring.com/newsroom/2022/hope...
pim f schreef op 4 februari 2022 16:54 :
Dit is toch een prima bericht? Ik zie de koers niet reageren, misschien valt het anderen tegen??
www.cslbehring.com/newsroom/2022/hope... De risk aversie in de markt in het algemeen is groot. Pas bij gerapporteerde sales of royalties zie je wat beweging. Vergezichten tellen kennelijk nog even niet mee. Bij Uniqure wordt met name geïnvesteerd in het lopende onderzoek voor Huntington en dat wordt als riskant gezien en dus voorlopig als een net cashburner.
uniQure kondigt dosering van eerste patiënten aan in Europese open-label klinische studie van AMT-130 gentherapie bij de ziekte van Huntingto n LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 7 februari 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag de dosering van de eerste twee patiënten aangekondigd in zijn Europese open-label Fase Ib/II klinische studie van AMT-130, een mogelijke eenmalige gentherapiebenadering voor de behandeling van de ziekte van Huntington. De klinische proef vindt plaats op verschillende locaties in Polen, het Verenigd Koninkrijk en Duitsland. "We zijn erg verheugd om de klinische ontwikkeling van AMT-130 uit te breiden en voort te bouwen op onze voortdurende ervaring in de klinische fase I/II-studie in de Verenigde Staten", aldus Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president van onderzoek en ontwikkeling bij uniQure. "We verwachten de patiënteninschrijving in deze Europese studie tegen het einde van het jaar te voltooien en in het tweede kwartaal van dit jaar veiligheids- en target-engagementgegevens te verstrekken van het volledige cohort met lage doses van 10 patiënten in de Amerikaanse studie."
Het Interventional Neurotherapy Centre (INC) in het Mazowiecki Szpital Bródnowski Hospital is het eerste en enige centrum in Europa dat momenteel MRI-geleide infusies van gentherapieën uitvoert", zegt professor Miroslaw Zabek MD Ph.D., de voorzitter van de afdeling neurochirurgie en INC. "Ons team is zeer verheugd om samen met onze collega's in de VS deel te nemen aan dit belangrijke wetenschappelijke onderzoek naar de ziekte van Huntington en om de eerste patiënten te doseren in de Europese klinische proef van AMT-130." "Sinds 1995 biedt ons centrum van het Instituut voor Psychiatrie en Neurologie (IPiN) genetische tests en klinische zorg aan Poolse patiënten met de ziekte van Huntington," zei Dr. Grzegorz Witkowski MD Ph.D., IPiN hoofdonderzoeker. “Onze patiënten zijn erg geïnteresseerd in het potentieel van een eenmalige behandeling om de progressie van de ziekte te stoppen en gezien de recente tegenslagen in het onderzoek naar de ZvH betekent het veel voor de Poolse ZvH-gemeenschap om de eerste patiënten in te kunnen schrijven voor deze eerste EU-gentherapieproef.” De Europese Fase Ib/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington zal de veiligheid, proof-of-concept en dosering onderzoeken bij in totaal 15 patiënten met vroeg manifeste ziekte van Huntington, opgesplitst in een open-label met lage dosis voor vijf personen cohort, gevolgd door een open-label cohort van negen patiënten met een hogere dosis. Alle patiënten krijgen AMT-130 toegediend. De multicentrische studie bestaat uit een initiële studieperiode van 6 maanden na de behandeling, gevolgd door een langdurige follow-up gedurende vijf jaar. Patiënten zullen een enkele toediening van AMT-130 krijgen via MRI-geleide, door convectie versterkte stereotactische neurochirurgische toediening rechtstreeks in het striatum (caudaat en putamen). De studie staat momenteel open voor werving bij IPiN en chirurgie bij INC in Polen en zal naar verwachting worden uitgebreid naar verwijzings- en operatielocaties in het Verenigd Koninkrijk en Duitsland. Aanvullende details zijn beschikbaar opwww.clinicaltrialsregister.eu (EudraCT 2020-001461-36).
Off topic. ProQR Announces Top-Line Results from Phase 2/3 Illuminate Trial of Sepofarsen in CEP290-mediated LCA10 www.proqr.com/press-releases/proqr-an... "Study did not meet primary endpoint nor notable secondary endpoints – no benefit observed in either treatment arm versus sham"
Maar ja .... t blijft zinken
Deze schip blijf zinken ... lijkt t ook door een torpedo geraakt te zijn . Waar is de kapitein !?
colt schreef op 24 februari 2022 17:34 :
Deze schip blijf zinken ... lijkt t ook door een torpedo geraakt te zijn . Waar is de kapitein !?
Check: www.evaluate.com/vantage/articles/new...
Het is gelukkig allemaal niet zo dramatisch, als dat ons de koers(ontwikkeling) doet geloven.....
Lees je het ook door? Er staat nogal wat in... Het programma SCA3 kan van het lijstje, want daarmee is QURE gestopt.
Prof. Dollar schreef op 25 februari 2022 17:12 :
[...]
Lees je het ook door? Er staat nogal wat in...
Het programma SCA3 kan van het lijstje, want daarmee is QURE gestopt.
Ze schrijven we have deprioritized SCA3, to focus on more mature assets. Dat kan betekenen dat ze definitief zijn gestopt, maar dat hoeft ook niet zo te zijn.
Het betekent gewoon einde oefening, zie pipeline. Foetsie. www.uniqure.com/gene-therapy/pipeline... Erger vind ik de (tegen het oneerlijke aanzittende) onderbouwing. Ware reden is waarschijnlijk dat het beoogde product minder effectief is dan verwacht. Dat kun je ook opmaken uit de wetenschappelijke publicaties. Vergeet niet: men heeft wel telkens te koop gelopen met het feit dat het SCA3 programma dezelfde technology gebruikt als bij Huntington's. Wat zegt dit over het Huntington's programma? Waarom is men niet explicieter met een claim dat stopzetten niks te maken heeft met de technologie? Net als bij Hemophilia A (super 9 was tevens concurrent voor Hemophilia B, hetgeen conform de overeenkomst met CSL Behring niet mag) is dit weer een toonbeeld van slinkse en onoprechte communicatie vanuit QURE. Ik de loop van dit jaar zal QURE minimaal twee nieuwe programma's bekendmaken. Goede kans dat die pas over drie jaar naar de kliniek gaan. Kortom, heb maar veel geduld.
Uniqure gaat onvermijdelijk eindigen als pennystock.
uniQure kondigt voltooiing aan van patiënteninschrijving in de eerste twee cohorten van haar fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 21 maart 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, kondigde vandaag de voltooiing aan van de inschrijving van patiënten in de eerste twee cohorten van zijn gerandomiseerde, dubbelblinde, Fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington in een vroeg stadium . "We zijn erg blij dat we de inschrijving van de eerste 26 patiënten voor dit lopende klinische onderzoek hebben afgerond", aldus Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president van onderzoek en ontwikkeling. “Het is een belangrijke mijlpaal voor de proef en een belangrijke prestatie voor ons klinische operatieteam. Onze onderzoekers hebben uitzonderlijk werk verricht door deze belangrijke studie in te schrijven. We kijken ernaar uit om in het tweede kwartaal van dit jaar een klinische update te geven van de 12 maanden durende tussentijdse analyse van de 10 patiënten in het eerste cohort, inclusief gegevens over veiligheid, mutant HTT-eiwit (mHTT) en neurofilament lichte keten (NfL). We blijven ook op schema met de inschrijving van onze Europese open-label klinische proef van AMT-130 en zijn van plan om een ??derde patiëntencohort in de VS te starten om een ??verbeterde toedieningsprocedure te onderzoeken." De lopende Fase I/II klinische studie van AMT-130is een gerandomiseerde, schijngecontroleerde, dubbelblinde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en proof-of-concept van AMT-130 te onderzoeken bij patiënten met vroeg manifeste ZvH. De studie omvat twee dosiscohorten van 26 patiënten die gerandomiseerd waren voor ofwel een behandeling met AMT-130 ofwel een imitatie chirurgische ingreep. Het eerste dosiscohort omvat 10 patiënten, van wie zes patiënten een behandeling met AMT-130 kregen en vier patiënten een imitatie-operatie kregen. Het tweede dosiscohort omvat 16 patiënten, van wie tien patiënten werden behandeld met AMT-130 en zes patiënten een imitatie-operatie kregen. Een derde cohort dat het gebruik van een alternatief stereotactisch navigatiesysteem onderzoekt om de plaatsing van infuuskatheters te vereenvoudigen, omvat maximaal 18 extra gerandomiseerde patiënten. De klinische fase I/II-studie bestaat uit een geblindeerde periode van 12 maanden gevolgd door een ongeblindeerde langetermijnfollow-up gedurende vijf jaar. De behandelde patiënten hebben een enkele toediening van AMT-130 gekregen met:MRI-geleide, door convectie versterkte stereotactische neurochirurgische afgifte direct in het striatum (caudate en putamen). De lopende Fase Ib/II studie van AMT-130 in Europa is een open-label studie die 15 patiënten met vroeg manifeste ZvH zal inschrijven in twee dosiscohorten. Samen met de Amerikaanse studie is de Europese studie bedoeld om de veiligheid, proof of concept en de optimale dosis AMT-130 vast te stellen die kan worden meegenomen in een centrale studie of in een bevestigende studie als een versnelde registratie haalbaar is. AMT-130 omvat een recombinante AAV5-vector die een DNA-cassette draagt ??die codeert voor een microRNA dat het Huntingtine-eiwit verlaagt bij patiënten met de ziekte van Huntington. AMT-130 is het eerste klinische programma van uniQure waarin het eigen miQURE ® microRNA-platform is geïntegreerd. miQURE is ontworpen om het boodschapper-RNA dat wordt geproduceerd door ziekteverwekkende genen af ??te breken zonder toxiciteit te veroorzaken en om zich door een orgaan te verspreiden met behulp van exosomen.
Persbericht CSL BehringEuropean Medicines Agency Commences Review of Novel Gene Therapy Candidate Etranacogene Dezaparvovec for People with Hemophilia B - Marketing Authorization Application (MAA) for etranacogene dezaparvovec will be reviewed under accelerated assessment and has the potential to be the first gene therapy for patients living with hemophilia B. - MAA filing is supported by the phase 3 HOPE-B study which demonstrated durable and sustained therapeutic effect after a single infusion. twitter.com/Prof_Dollar/status/150835...
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Indices
AEX
910,63
-0,14%
EUR/USD
1,0820
+0,28%
FTSE 100
8.428,13
+0,16%
Germany40^
18.720,80
-0,11%
Gold spot
2.356,67
+0,85%
NY-Nasdaq Composite
16.388,24
+0,29%
Stijgers
Dalers