Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
"Tegen het einde van het eerste kwartaal 2021 was sprake van een kentering, wat leidde tot een aanzienlijke toename van het aantal nieuwe patiënten", meldde Pharming evenwel.' Laten we hopen dat hier geen woord van gelogen is.
Update: Resultaten Pharming onder druk Kentering aan einde eerste kwartaal. (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft in de eerste drie maanden van 2021 de omzet en winst onder druk zien staan. Dit bleek donderdag uit cijfers van het Leidse biotechbedrijf. De coronacrisis leidde in de eerste maanden van dit jaar tot lagere volumes, ook omdat sommige klanten in het vierde kwartaal extra bestellingen plaatsten uit voorzorg, en een afname van de toestroom aan nieuwe patiënten. "Aan alle kanten ging het niet goed het afgelopen kwartaal", zei CEO Sijmen de Vries in gesprek met ABM Financial News. "Zoals we eerder al ondervonden heeft de COVID-19-pandemie geleid tot verkoopschommelingen van kwartaal op kwartaal. De resultaten in het eerste kwartaal van 2021 werden in de VS negatief beïnvloed door een aanzienlijke stijging van het aantal COVID-19-gevallen eind 2020 en begin 2021", aldus De Vries in een toelichting. "Tegen het einde van het eerste kwartaal 2021 was sprake van een kentering, wat leidde tot een aanzienlijke toename van het aantal nieuwe patiënten", meldde Pharming evenwel. De Vries zei dat het tweede kwartaal beter belooft te worden en weer groei zal laten zien, maar dat de terugkeer van patiënten, bestellingen en het verwerken van nieuwe patiënten tijd kost en een deel hiervan daarom pas in het derde kwartaal zichtbaar zal worden. In de VS worden veel jaarlijkse medicatievoorschriften in het eerste kwartaal verlengd, maar door corona vond hier een vertraging plaats, aldus De Vries. Dit proces is inmiddels weer opgestart, voegde hij toe. Resultaten De omzet daalde in het eerste kwartaal op jaarbasis met 20 procent naar 43,6 miljoen dollar en de nettowinst daalde van 9,3 naar 8,5 miljoen dollar, een afname met 9 procent. De winstdaling bleef volgens Pharming beperkt door "een aanzienlijke afname" van de financieringslasten. Aan het einde van maart had Pharming bijna 209 miljoen dollar in kas. Dat was flink meer dan de 150 miljoen dollar een jaar eerder. Pharming gaf geen concrete financiële outlook voor heel 2021 af. Wel rekent de onderneming op een terugkeer naar groei van de inkomsten uit de verkoop van Ruconest. Ook rekent Pharming op "behoud van de nettowinst gedurende het jaar". "We verwachten daarom geen aanvullende financiering nodig te hebben voor de continuïteit van de huidige activiteiten." "We maken nog steeds cash", aldus De Vries. Overname Pharming heeft een klein team continu aan het werk om overnamekandidaten te vinden en te beoordelen. De kans is reëel dat dit jaar een acquisitie kan worden gedaan. Pharming is steeds met 3 tot 5 projecten bezig, aldus De Vries. Het aandeel Pharming daalde donderdag ruim 11 procent. Update: om toelichting CEO De Vries toe te voegen en de koersreactie. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
Pharming ondersteunt de 10de jaarlijkse "hae day :-)" Leiden, 17 mei 2021: Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM/ NASDAQ: PHAR) ondersteunt de 10de jaarlijkse "hae day :-)", de wereldwijde dag van bewustmaking van erfelijk angio-oedeem (HAE), een zeldzame levensbedreigende aandoening. Op 16 mei verenigde de HAE-gemeenschap zich om HAE bij het publiek en de medische gemeenschap onder de aandacht te brengen, zodat uiteindelijk iedere patiënt verzekerd zal zijn van een snellere en juiste diagnose, maar ook van de zorg die hij of zij nodig heeft voor verbetering van de kwaliteit van leven. Nationale ledenorganisaties en patiëntengroepen over de hele wereld ondersteunen het evenement onder leiding van HAE International (HAEi), de wereldwijde overkoepelende organisatie voor HAE-patiëntengroepen. Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt over hae day :-)“We zijn trots de tiende hae day :-) te kunnen ondersteunen om aandacht te vestigen op HAE en op de noodzaak van verbetering van de levenskwaliteit van patiënten en hun families over de hele wereld. HAE is een zeldzame genetische aandoening die ernstige zwelling van weefsels veroorzaakt, met een soms fatale afloop. Patiënten krijgen vaak een onjuiste diagnose omdat de symptomen lijken op meer algemene aandoeningen. Pharming blijft zich inzetten om voor patiënten met deze zeldzame levensbedreigende aandoening het positieve verschil te kunnen maken.” Ga voor meer informatie naar haeday.org/ Over Erfelijk angio-oedeem (HAE) Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening. De aandoening wordt veroorzaakt door een tekort aan het C1-esteraseremmer-eiwit dat gewoonlijk in het bloed aanwezig is en helpt bij het beheersen van ontstekingen (zwelling) en delen van het immuunsysteem. Een gebrekkige C1-remmer vervult zijn regulerende functie onvoldoende. Dit kan leiden tot een biochemische onbalans en en productie van ongewenste peptiden die de capillairen ertoe aanzetten vocht te lekken naar het omringende weefsel, waardoor zwelling of oedeem wordt veroorzaakt. HAE wordt gekenmerkt door spontane en terugkerende episodes van zwelling (oedeemaanvallen) van de huid in verschillende delen van het lichaam, evenals in de luchtwegen en inwendige organen. Oedeem van de huid treft meestal de ledematen, het gezicht en de geslachtsorganen. Patiënten die aan dit soort oedeem lijden, trekken zich vaak terug uit hun sociale leven vanwege de misvorming, het ongemak en de pijn die deze symptomen kunnen veroorzaken. Bijna alle HAE-patiënten lijden aan periodes van hevige buikpijn, misselijkheid, braken en diarree veroorzaakt door zwelling van de darmwand. Oedeem van de keel, neus of tong is bijzonder gevaarlijk en mogelijk levensbedreigend omdat het kan leiden tot obstructie van de luchtwegen. Hoewel er momenteel geen medicijn voorhanden is tegen HAE, is het mogelijk om de symptomen die gepaard gaan met angio-oedeemaanvallen te behandelen. HAE treft ongeveer 1 op de 10.000 tot 50.000 mensen wereldwijd. Deskundigen denken dat veel patiënten nog steeds niet juist worden gediagnosticeerd, hoewel HAE in principe eenvoudig is vast te stellen, wordt het vaak pas laat of helemaal niet ontdekt. De reden dat HAE vaak verkeerd wordt gediagnosticeerd, is omdat de symptomen vergelijkbaar zijn met die van andere veel voorkomende aandoeningen, zoals allergieën of blindedarmontsteking. Tegen de tijd dat de diagnose juist is gesteld, heeft de patiënt vaak veel beproevingen moeten doorstaan. Over Pharming Pharming Group N.V. is een wereldwijd actief biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften. Ons belangrijkste compound betreft onze recombinante humane C1-esteraseremmer, of rhC1INH. C1INH is een natuurlijk voorkomend eiwit dat de complement- en contactcascade reguleert om zwelling in aangetaste weefsels te beheersen. Ons hoofdproduct, RUCONEST®, is de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangingstherapie. Het is goedgekeurd voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem of HAE-aanvallen. We commercialiseren RUCONEST® in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via onze eigen verkoop- en marketingorganisatie, en de rest van de wereld via ons distributienetwerk. We ontwikkelen ook rhC1INH voor nieuwe indicaties, waaronder pre-eclampsie, acuut nierfalen en we onderzoeken ook de klinische werkzaamheid van rhC1INH in COVID-19. Daarnaast onderzoeken we ons orale precisiegeneesmiddel, leniolisib (een fosfoïnositide 3-kinase-delta of PI3K-delta-remmer), voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS, in een fase 2/3 registratiestudie in de VS en Europa. Bovendien maken we ook gebruik van onze transgene productietechnologie voor de ontwikkeling van de volgende generatie eiwitvervangende therapieën, met name voor de ziekte van Pompe, welk programma zich momenteel in de preklinische fase bevindt. Ga voor meer informatie naar www.pharming.com www.pharming.com/sites/default/files/...
Sharen schreef op 17 mei 2021 20:18: Goedenavond Pharmingvrienden, Vannacht postte Winstgevend een interessant artikel op Pubned, wat op z’n beurt refereert naar een publicatie op 2 maart op Frontiersin.org. Dit artikel doet uitgebreid verslag van de uitkomst van een pilot-studie, uitgevoerd door Immunoe Research, en afgerond op 1 maart.www.frontiersin.org/articles/10.3389/... Opmerkelijk genoeg heb ik dit artikel op dit forum nog niet eerder gezien (kan aan mij liggen), terwijl het toch gaat om een geslaagde pilot-studie. In deze studie wordt de werking van Ruconest getest bij patienten met immuun-deficienties, die bijwerkingen (AE) krijgen na het geinjecteerd zijn met antilichamen (IVIG) De volledige titel van de studie is: Recombinant Human C1 Esterase Inhibitor for the Management of Adverse Events (‘bijwerkingen’) Related to Intravenous Immunoglobulin (‘antilichamen’) Infusion in Patients With Common Variable Immunodeficiency (‘CVID’) or Polyneuropathy: A Pilot Open-Label Study En hier vind je nog de onderliggende studie gegevens : clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03576469 Wie het artikel op Frontiersin.org leest ziet een zeer hoopgevende conclusie (vertaald) : ———— Conclusie Toediening van rhC1-INH voorafgaand aan IVIG-infusie kan de ernst van IVIG-gerelateerde bijwerkingen helpen verminderen. Toekomstig onderzoek is gerechtvaardigd om het voordeel van C1-INH-therapie bij het verminderen van IVIG-gerelateerde bijwerkingen te onderzoeken, evenals de rol van C1-INH bij patiënten met CVID en auto-immuniteit “ ———— Dus het toepassings-gebied van Ruconest gaat zich hier wellicht mee verbreden, mooie ontwikkeling !
Jaarvergadering Pharming keurt alle agendapunten goed Door ABM Financial News op woensdag 19 mei 2021 Views: 2.528 (ABM FN-Dow Jones) De aandeelhouders van Pharming hebben woensdag tijdens de jaarvergadering van het Leidse biotechbedrijf alle agendapunten goedgekeurd. Dit meldde het concern woensdag na afloop van de bijeenkomst. Sijmen de Vries werd voor vier jaar herbenoemd als CEO en Executive Director van de raad van bestuur. Daarnaast gaven aandeelhouders hun goedkeuring aan de benoeming van Jabine van der Meijs, Steven Baert en Leonard Kruimer als niet uitvoerend lid van de raad van bestuur.
Pharming krijgt vergoeding voor RUCONEST® in Spanje Leiden, 4 juni 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) heeft overeenstemming bereikt met het Spaanse Ministerie van Volksgezondheid over de vergoeding voor RUCONEST® (conestat alfa) in Spanje. RUCONEST® is de eerste en enige plasmavrije recombinante humane C1-esteraseremmende (rhC1INH) eiwitvervangingstherapie die is goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij volwassenen en kinderen van twee jaar en ouder1 . HAE is een zeldzame genetische aandoening gekenmerkt door terugkerende, onvoorspelbare episodische zwellingen van slijmvliezen of de huid, die pijn, misvorming en invaliditeit veroorzaken en die uren en soms meerdere dagen aanhouden.2 Voor getroffen patiënten is de aandoening invaliderend en kan soms zelfs dodelijk zijn als deze niet wordt behandeld. 2 Klinisch onderzoek heeft aangetoond dat rhC1INH werkzaam is en goed wordt verdragen. Deze resultaten zijn verder bevestigd in observatiestudies.3-7 Sarah Smith, de voorzitter van de Spaanse HAE-patiëntenvereniging (AEDAF), zegt: "AEDAF, de Spaanse HAE-patiëntenvereniging, verwelkomt de goedkeuring van nieuwe therapieën die het lijden van patiënten met HAE kunnen helpen verlichten.” Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, voegt toe: “We zijn verheugd over dit positieve vergoedingsbesluit van het Spaanse ministerie van Volksgezondheid, omdat daarmee patiënten in Spanje die nieuwe behandelingsmogelijkheden voor erfelijk angio-oedeem nodig hebben, nu toegang krijgen tot RUCONEST®. We zien uit naar de samenwerking met de Spaanse gezondheidszorg voor een snelle uitrol van onze therapie.”www.pharming.com/sites/default/files/...
InPost naar Midkap-index Door ABM Financial News op dinsdag 8 juni 2021 Views: 5.519 (ABM FN-Dow Jones) InPost zal worden opgenomen in de Midkap-index van Euronext Amsterdam, in plaats van Pharming, die naar de index voor Smallcaps verhuist. Dat maakte Euronext dinsdag bekend. Het Poolse kluisjesbedrijf InPost kreeg in januari een beursnotering in Amsterdam. Een andere beursnieuweling, Vastgoedontwikkelaar CTP, die in april een beursgang beleefde, wordt evenals Pharming opgenomen in de Smallcaps-index AScX, meldde Euronext. De wijzigingen in de samenstelling van de indexen geldt vanaf maandag 21 juni. In de kwartaalupdate bleef de samenstelling van de hoofdindex AEX ongewijzigd.
Pharming benoemt Chief Medical Officer Ook Chief Scientific Officer aangesteld. (ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft Anurag Relan benoemd tot Chief Medical Officer en Robert Friesen tot Chief Scientific Officer. Dit maakte het Leidse biotechbedrijf vrijdagochtend bekend. Relan is per direct benoemd, terwijl Friesen per 1 augustus dit jaar aan de slag gaat. Anurag en Robert zijn de opvolgers van Bruno Giannetti, die tussen 2006 en 2019 Chief Operating Officer en vanaf 2019 Chief Medical Officer van Pharming was. Giannetti kondigde recent zijn pensionering aan. Hij zal als consultant bij Pharming betrokken blijven. Relan is momenteel vicepresident Clinical Research and Medical Affairs bij Pharming. Friesen komt van Kiadis Pharma, waar hij momenteel CSO is. Daarvoor vervulde hij een soortgelijke rol bij Ablynx. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
Pharming meldt afronding rekrutering patiënten voor fase II/III-studie met leniolisib tegen geactiveerd PI3K-deltasyndroom Leiden, 23 juni 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt de succesvolle afronding bekend van de patiënten-rekrutering in haar fase II/III driedubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde goedkeuringsstudie met leniolisib voor de behandeling van de zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte ‘geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-syndroom’ (APDS). Leniolisib is een klein-molecuul PI3Kd-remmer, ontwikkeld door Novartis en in 2019 in licentie gegeven aan Pharming 8 . De studie, een fase II/III studie die mogelijk tot registratie zal leiden, bestaat uit twee opeenvolgende onderdelen. Het eerste deel met zes patiënten betrof een open-label dosisescalatieonderzoek dat was opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van leniolisib te beoordelen, kortom, een onderzoek naar de bepaling van de juiste dosis. Het tweede deel betreft een gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde studie met ongeveer 30 additionele patiënten en is bedoeld om de werkzaamheid van leniolisib bij APDS-patiënten te beoordelen. De primaire eindpunten van het tweede deel van de studie zijn (i) verandering in de grootte van laesies vanaf baseline en (ii) verandering in baseline in percentage naïeve B-cellen van het totale aantal B-cellen. Indien leniolisib wordt goedgekeurd door de regulatoire autoriteiten, verwacht Pharming leniolisib in het vierde kwartaal van 2022 te kunnen lanceren. APDS is een uiterst zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte die wordt veroorzaakt door een genetische mutatie die ongeveer 1-2 mensen per miljoen treft. De huidige behandeling blijft over het algemeen beperkt tot ondersteunende therapieën, zoals antibiotica en het gebruik van een immunoglobuline-vervangende therapie, aangezien er momenteel geen goedgekeurde therapie voor de behandeling van de ziekte bestaat. Patiënten met APDS worden vaak onjuist gediagnosticeerd met andere immuundeficiënties of autoimmuunziekten en doorlopen vaak een langdurig traject voordat de juiste diagnose is gevonden. Een definitieve diagnose kan alleen worden gesteld door een genetische test. In maart 2021 maakte Pharming, in samenwerking met Invitae Corporation, de lancering bekend van een genetisch testprogramma, NavigateAPDS, dat is ontworpen om artsen te helpen bij het identificeren van patiënten met APDS en mogelijk leidt tot een vroegere diagnose. Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, zegt: “We blijven bijzonder enthousiast over leniolisib waarin gedegen wetenschap en een diepgaand begrip van deze aandoening zijn samengebald om te komen tot een gepersonaliseerde therapie voor patiënten die momenteel geen enkel ander uitzicht op behandeling hebben. Met de voltooiing van de rekrutering van patiënten komen we een stap dichter bij het beschikbaar maken van dit geneesmiddel voor APDS-patiënten over de gehele wereld. We danken patiënten met APDS en hun families, de klinisch onderzoekers en Novartis dat zij leniolisib tot dit belangrijke punt van ontwikkeling hebben gebracht." Over leniolisib Leniolisib is een klein-molecuul remmer van de delta-isovorm van de 110 kDa katalytische subeenheid van klasse IA PI3K met immunomodulerende en mogelijk anti-neoplastische activiteiten. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat (PIP3). PIP3 dient als een belangrijke cellulaire boodschapper die specifiek Akt activeert (via PDK1) en reguleert een groot aantal celfuncties zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. In tegenstelling tot PI3Ka en PI3Kß die alom tot expressie worden gebracht, worden PI3K? en PI3K? voornamelijk tot expressie gebracht in cellen die van hematopoëtische oorsprong zijn. De centrale rol van PI3K? bij het reguleren van talrijke functies van cellen van het adaptieve immuunsysteem (B-cellen en in mindere mate T-cellen) en het aangeboren immuunsysteem (neutrofielen, mestcellen en macrofagen) wijst er sterk op dat PI3K? een geldig en potentieel effectief therapeutisch target is voor verschillende immuunziekten. Tot op heden is gebleken dat leniolisib veilig is en goed wordt verdragen door zowel gezonde proefpersonen als de APDS-patiënten tijdens de eerste fase 1-studie bij mensen en een lopende openlabel extensie-studie. Over APDS APDS is een uiterst zeldzame primaire immunodeficiëntieziekte die wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee genen PIK3CD of PIK3R1. Varianten op deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd-route (fosfoinositide 3-kinase-delta).2,3 Gebalanceerde signalering in de PI3Kd-route is essentieel voor de fysiologische immuunfunctie. Wanneer deze route hyperactief is, kunnen immuuncellen niet rijpen en niet goed functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling.2-4 APDS wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.5,6 Patiënten met APDS lijden aan een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar.7 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder permanente longschade en lymfoom.5-8 Voor meer, zie link:www.pharming.com/sites/default/files/...
Pharming kondigt samenwerking met Orchard Therapeutics aan Pharming neemt ook belang in Orchard. (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group gaat samenwerken met Orchard Therapeutics voor de ontwikkeling en commercialisering van autologe HSC ex-vivo gentherapie tegen erfelijk angio-oedeem. Dit maakte Pharming donderdagochtend bekend. "Pharming zet zich al meer dan twee decennia in voor de HAE-gemeenschap en nu gaan we samenwerken met Orchard Therapeutics, een vooraanstaande speler in de ontwikkeling van autologe HSC-gentherapie, aan de ontwikkeling van een potentieel curatieve (genezende) behandeling voor HAE", zei CEO Sijmen de Vries van Pharming in een toelichting. Pharming heeft de wereldwijde rechten op OTL-105 verkregen en zal het verantwoordelijk zijn voor klinische ontwikkeling, registraties bij de autoriteiten en commercialisering van de gentherapie voor onderzoek, inclusief de bijbehorende kosten. Orchard zal de voltooiing van de IND-activiteiten leiden en toezicht houden op de productie van OTL-105 tijdens de preklinische en klinische ontwikkeling, die zal worden gefinancierd door Pharming. Orchard Therapeutics zal een vooruitbetaling van 17,5 miljoen dollar ontvangen, bestaande uit 10 miljoen in contanten en de verwerving door Pharming van een aandelenbelang van 7,5 miljoen dollar in Orchard. Orchard Therapeutics komt ook in aanmerking voor mijlpaalbetalingen tot 189,5 miljoen dollar aan ontwikkelings-, regulatoire en verkoopmijlpalen, evenals middelhoge tot lage tweecijferige royaltybetalingen op toekomstige wereldwijde verkopen. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
Pharming vindt partner voor Ruconest in Midden-Oosten en Afrika Geen financiële details. (ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft een exclusieve licentieovereenkomst getekend met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van Ruconest in het Midden-Oosten en Noord-Afrika voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem. Dit maakte Pharming dinsdag voorbeurs bekend zonder financiële details te verstrekken. "De uitgebreide ervaring van NewBridge in het Midden-Oosten en Noord-Afrika, samen met hun strategische focus op zeldzame ziekten, maakt hen tot een ideale partner voor Pharming in deze regio", zei CEO Sijmen de Vries van Pharming in een toelichting. NewBridge zal verantwoordelijk zijn voor de zogenoemde named patient toelevering en, waar van toepassing, marketing in de regio. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
Pharming Group Halfjaarbericht 2021 Voortgaand herstel in het tweede kwartaal met een toenemend aantal nieuwe patiënten en groei van de vraag Leiden, 5 augustus 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/NASDAQ: PHAR), een gespecialiseerde farmaceutische onderneming die innovatieve producten ontwikkelt voor de veilige en effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en onvervulde medische behoeften, publiceert haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële verslag over de eerste zes maanden van 2021, eindigend op 30 juni 2021. • Pharming organiseert vandaag om 13:00 uur een conference call. Inbelgegevens vindt u op pagina 7. • Om 19:00 is er een webinar n.a.v de cijfers met CEO Sijmen de Vries en CFO Jeroen Wakkerman. De details voor registratie zijn te vinden op de websitewww.pharming.com Voor financieel overzicht, zie link hieronder. Financiële hoofdpunten • De omzet over de eerste zes maanden van 2021 kwam uit op US$ 93,2 miljoen, een afname met 5% vergeleken met de US$ 97,8 miljoen in de eerste helft van 2020. Echter, vergeleken Pharming halfjaarbericht 2021 2 met het tweede kwartaal van 2020 steeg de omzet in het afgelopen kwartaal juist met 15% tot US$ 49,7 miljoen (Q1 2020: US$ 43,4 miljoen. Ook ten opzichte van het eerste kwartaal van het lopende boekjaar was sprake ven aan stijging van de verkopen en wel met 14% (Q1 2021: US$ 43,6 miljoen). Zoals gemeld in onze rapportage over het eerste kwartaal van 2021, werd ook de Amerikaanse gezondheidszorg in het eerste kwartaal ernstig getroffen door de tweede COVID-19-golf aldaar. In het tweede kwartaal van 2021 gingen de artsenpraktijken echter weer open en zorgden diagnostische en routinematige patiëntafspraken voor een herstel in de farmaceutische sector in het algemeen en voor de verkoop van RUCONEST® (recombinant humaan C1-esteraseremmer, of "rhC1INH") in het bijzonder. • Het voortgaande herstel van de verkopen van RUCONEST® in de VS in het tweede kwartaal was te danken aan een toename van nieuwe patiënten en van de vraag. In de eerste helft van 2021 bedroeg de omzet uit Amerikaanse verkopen US$ 90,1 miljoen, een daling van 4% ten opzichte van US$ 93,9 miljoen in de eerste helft van 2020. Echter, ten opzichte van het eerste kwartaal van 2021 was in het tweede kwartaal sprake van een stijging van de Amerikaanse omzet met 16% tot US$ 48,4 miljoen, vergeleken met US$ 41,6 miljoen in het eerste kwartaal. • De verkopen in Europa en Rest van de Wereld (RoW) daalden in de eerste helft van 2021 tot US$ 3,2 miljoen (H1 2020: US$ 4,0 miljoen). In Q2 2021 bedroeg de omzet in Europa en RoW US$ 1,2 miljoen, een daling van 36% ten opzichte van Q1 2021 tot US$ 1,96 miljoen, voornamelijk als gevolg fasering in de bestellingen. • De brutowinst over het eerste halfjaar van 2021 bedroeg US$ 83,8 miljoen, een daling van 4% ten opzichte van de US$ 86,9 miljoen in H1 2020. Echter, in lijn met de toenemende verkopen, steeg de brutowinst in Q2 2021 ten opzichte van Q2 2020 met 17%, van US$ 38,4 miljoen tot US$ 45,0 miljoen, en met 16% vergeleken met het eerste kwartaal van 2021. • Het bedrijfsresultaat over de eerste zes maanden van 2021 kwam uit op US$ 17,2 miljoen, een daling van 52% ten opzichte van de US$ 35,7 miljoen in H1 2020. Het bedrijfsresultaat voor Q2 2021 daalde met 23% tot US$10,9 miljoen vergeleken met Q2 2020 (US$14,2 miljoen), maar steeg met 73% in vergelijking met Q1 2021 (US$6,3 miljoen). • De overige bedrijfskosten stegen tot US$ 68,0 miljoen vergeleken met US$ 51,8 miljoen in het eerste halfjaar van 2020. De stijging was een combinatie van hogere R&D-uitgaven, investeringen in voorbereidings- en productiekosten voor leniolisib, een toename van het aantal werknemers ter ondersteuning van de groei van de onderneming, een aanzienlijke stijging van de verzekeringskosten, een stijging van de op aandelen gebaseerde vergoedingen en hogere compliance- en controlekosten. • De nettowinst in het eerste halfjaar van 2021 kwam uit op US$ 14,4 miljoen, een daling van 29% in vergelijking met H1 2020 (US$ 20,3 miljoen). Dit was het gevolg van het afgenomen bedrijfsresultaat, zij het gecompenseerd door positieve valutaresultaten en lagere financieringskosten. • Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met aan restricties onderhevige geldmiddelen, daalden van US$ 206,7 miljoen eind 2020 tot US$ 189,8 miljoen aan het einde van Q2 2021. Dit was het resultaat van een positieve kasstroom uit operationele activiteiten (US$ 16,4 miljoen), verminderd met investeringen en de laatste mijlpaalbetaling van US$ 25 miljoen in Pharming halfjaarbericht 2021 3 het tweede kwartaal van 2021 aan Bausch Health Inc. met betrekking tot de terugkoop van de Noord-Amerikaanse rechten voor RUCONEST® in 2016. Operationele hoofdpunten • Vergoeding van RUCONEST® overeengekomen met het Spaanse ministerie van Volksgezondheid voor de behandeling van aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem (HAE) in Spanje. • Bekendmaking van de succesvolle afronding van de patiënten-inclusie voor de cruciale fase 2/3 driedubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met leniolisib voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-syndroom (APDS). De verwachte lancering van leniolisib is in het vierde kwartaal van 2022, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties. • Lancering van NavigateAPDS, een gesponsord genetisch testprogramma in samenwerking met Invitae Corporation (NYSE: NVTA), ontwikkeld om artsen te helpen bij het identificeren van patiënten en hun familieleden met geactiveerd PI3K-deltasyndroom (APDS), wat kan leiden tot een vroegere diagnose. • De eerste patiënt werd behandeld in een dubbelblinde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie ter beoordeling van de werkzaamheid van RUCONEST® voor de preventie van acuut nierfalen na een myocard(hart)infarct in het Universitair Ziekenhuis Bazel in Zwitserland. • Op voordracht van de Raad van Bestuur heeft de Jaarlijkse Algemene Vergadering van Aandeelhouders van de Onderneming, die werd gehouden op 19 mei 2021, Steven Baert, Leon Kruimer en Jabine van der Meijs benoemd tot niet-uitvoerend bestuurders in de Raad. • Anurag Relan benoemd tot Chief Medical Officer en Robert Friesen tot Chief Scientific Officer.
Deel 2: Gebeurtenissen na rapportagedatum • Exclusieve licentieovereenkomst met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van RUCONEST® in het Midden-Oosten en Noord-Afrika. • Strategisch samenwerkingsverband met Orchard Therapeutics, wereldwijd leidend op het gebied van gentherapie, voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van OTL-105, een nieuwe experimentele ex-vivo autologe hematopoëtische stamcel- (HSC) gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem. OTL-105 is ontworpen voor het verhogen het niveau C1-esteraseremmer (C1INH) in het bloed van HAE-patiënten ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem. Chief Executive Officer Sijmen de Vries, zegt in reactie op de resultaten:“Zoals verwacht was er in het tweede kwartaal sprake van een voortgaand herstel van de omzetgroei, na de impact van COVID-19 op het eerste kwartaal van 2021. De onderliggende vraag en het aantal patiënten dat profiteert van behandelingen met RUCONEST® tegen hun erfelijk angio-oedeem namen verder toe. We hebben vertrouwen dat deze positieve trend de rest van het jaar zal aanhouden en dat, geholpen door onze sterke kaspositie, dit ons in staat Pharming halfjaarbericht 2021 4 zal stellen om onze geplande investeringen in R&D, maar ook in de reeds gestarte voorbereidingen voor de lancering van leniolisib, voort te zetten. Dit laatste ligt goed op schema en wordt, indien goedgekeurd door de regulatoire autoriteiten, voorzien voor een mogelijke lancering eind 2022 nu de inclusie van patiënten is afgerond in de studie die mogelijk gaat leiden tot registratie van leniolisib in APDS.” “In ons ‘vroegere’ pijplijnprogramma zijn we gestart met de behandeling van patiënten in een multicenter fase 2b klinische studie van rhC1INH voor de preventie van acuut nierfalen na een myocard(hart)infarct. Bovendien hebben we na afloop van de verslagperiode een van onze strategische doelstellingen waargemaakt door versterking op langere termijn van onze HAEpijplijn via een samenwerking met Orchard Therapeutics. Met Orchard gaan we het preklinische ex-vivo autologe hematopoëtische stamceltherapieproduct OTL-105 ontwikkelen en op de markt brengen. Deze therapie heeft de potentie tot het feitelijk genezen van erfelijk angio-oedeem. We blijven gefocust op realisatie van onze driepijlerstrategie bestaande uit verkoop van producten, Onderzoek en Ontwikkeling en groei door acquisitie.” Vooruitzichten Voor de rest van 2021 verwacht Pharming: • Voortgaande toename van de inkomsten uit verkopen RUCONEST® dankzij een voortgaande normalisatie van de farmaceutische markt en een terugkeer naar omstandigheden van voor COVID-19. We blijven de situatie in alle markten echter nauwgezet monitoren en rekening houden met mogelijk tijdelijke marktverstoringen. • Handhaving van positieve nettowinst gedurende het jaar. • Investeringen in acquisities en in-licentiëring van nieuwe ontwikkelingsmogelijkheden en activa. • Voortgaande investeringen in de uitbreiding van productiefaciliteiten, zowel voor RUCONEST® als voor leniolisib. • Investeringen die van cruciaal belang zijn voor de lancering en premarketingactiviteiten voor leniolisib en de studie die registratie mogelijk maakt voor APDS, evenals investering in onze lopende klinische onderzoeken voor rhC1INH en andere ontwikkelingsactiviteiten, waaronder OTL-105. Voor 2021 worden geen nadere financiële verwachtingen afgegeven.www.pharming.com/sites/default/files/...
Omzet Pharming herstelt in tweede kwartaal Halfjaarwinst lager door hogere kosten. (ABM FN-Dow Jones Pharming heeft de omzet in het tweede kwartaal zien aantrekken, na een zwakker eerste kwartaal, terwijl de halfjaarwinst daalde als gevolg van hogere kosten. Dat maakte het biotechbedrijf donderdag voorbeurs bekend. De omzet steeg met 15 procent tot 50 miljoen dollar in het tweede kwartaal en was 14 procent hoger dan in het eerste kwartaal. "We hebben vertrouwen dat deze positieve trend de rest van het jaar zal aanhouden en dat, geholpen door onze sterke kaspositie, dit ons in staat zal stellen om onze geplande investeringen in R&D, maar ook in de reeds gestarte voorbereidingen voor de lancering van leniolisib, voort te zetten", stelde CEO Sijmen de Vries donderdag. Over de twee kwartalen samen daalde de omzet met 5 procent tot 93 miljoen dollar. Ook daalde de nettowinst over de eerste helft van 2021 met 29 procent, van 20,3 miljoen tot 14,4 miljoen dollar, door fors hogere bedrijfskosten. De omzetdaling in het eerste kwartaal had te maken met de sluiting van veel artsenpraktijken in de Verenigde Staten door de tweede golf van het coronavirus. In het tweede kwartaal kwamen er weer nieuwe patiënten bij voor Pharmings geneesmiddel Ruconest in de Verenigde Staten. Buiten de Verenigde Staten bleef de halfjaaromzet beperkt tot 3,2 miljoen dollar, tegen 4,0 miljoen een jaar eerder. Hier was de omzet in het tweede kwartaal lager dan in het eerste, door fasering in de bestellingen, meldde Pharming. De kosten stegen van 51,8 miljoen naar 68 miljoen dollar over de twee kwartalen, door hogere uitgaven aan onderzoek en ontwikkeling en investeringen in leniolisib, een medicijn tegen de zeldzame immuunziekte APDS. De kaspositie daalde van 207 miljoen tot 190 miljoen dollar. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
Pharming blijft positief CEO rekent op verder herstel in VS ondanks deltavariant. (ABM FN-Dow Jones) Pharming rekent erop dat het omzetherstel in de Verenigde Staten doorzet in de tweede helft van het jaar, ondanks de wereldwijde golf besmettingen met de deltavariant van het coronavirus. Dat stelde CEO Sijmen de Vries donderdag in gesprek met ABM Financial News. Ook blijft het bedrijf doorgaan met het zoeken en ontwikkelen van nieuwe medicijnen als toekomstige bronnen van inkomsten. Pharming zag de omzet in het tweede kwartaal aantrekken tot 50 miljoen dollar, wat 14 procent meer was dan in het zwakkere eerste kwartaal, toen Pharming last had van het feit dat veel artsenpraktijken gesloten waren voor bezoeken van de farmaceutische industrie, tijdens de tweede golf van de coronapandemie. Hierdoor kon het bedrijf zijn middel Ruconest tegen erfelijk angio-oedeem veel minder goed aan de man brengen. In het tweede kwartaal gingen er weer veel artsenpraktijken open, maar de situatie is nog verre van normaal: op dit moment is nog maar de helft van de dokterspraktijken open voor bezoeken van farmaceuten. De problemen met de meer besmettelijke deltavariant zijn nog regionaal in de Verenigde Staten, maar het coronavirus blijft een "enorme hindernis" voor het bedrijf, aldus De Vries. Toch gaat De Vries ervan uit dat de normalisatietrend van het tweede kwartaal doorzet, mits zo veel mogelijk mensen zich laten vaccineren. Behalve de problemen bij de verkoop, is er ook sprake van groot omzetverlies voor de zorgindustrie door niet geleverde zorg als gevolg van de pandemie. "Dat moet je niet onderschatten." Die omzet komt niet meer terug. In veel gevallen is de patiënt die de zorg had moeten krijgen, inmiddels overleden. Intussen richt Pharming zich, naast de verkoop van zijn medicijn Ruconest, ook op de ontwikkeling van andere producten, met name leniosilib, een mogelijk middel tegen de zeer zeldzame immuunziekte APDS. Het bedrijf ligt op schema voor goedkeuring van dit middel eind volgend jaar. Mede door de investeringen in dit middel stegen de kosten in de eerste helft van het jaar fors, van 51,8 miljoen naar 68 miljoen dollar. Deze kosten blijven naar verwachting hoog, maar zullen niet omhoog springen, verwacht De Vries. "We houden goed in de gaten dat we een nettowinst overhouden." Veelbelovend is de ontwikkeling van een stamceltherapie die de levensbedreigende aanvallen van erfelijk angio-oedeem niet alleen kan behandelen, maar ook genezen. De kans op succes voor dit theoretische middel is "nog niet zo hoog", aldus De Vries. Gunstig is wel dat een vergelijkbare therapie van Orchard Therapeutics al is goedgekeurd. Pharming kocht de rechten op het mogelijke geneesmiddel OTL-105 van Orchard. De genetisch aangepaste stamcellen zouden in het beenmerg van patiënten moeten worden geplaatst en vervolgens het stofje aanmaken dat de aanvallen voorkomt. Het onderzoek vindt nu nog buiten patiënten plaats. Als het middel slaagt, dan zal de omzet voor Pharming vele malen hoger worden, zodat beleggers niet hoeven te vrezen voor omzetderving doordat Ruconest overbodig wordt. "Vergeet ook niet dat we nu met Ruconest maar zo'n 10 procent van de markt bedienen." Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
Beursblik: koers Pharming daalt door hogere kosten Verder omzetherstel onzeker door coronavirus. (ABM FN-Dow Jones) Het omzetherstel van Pharming in het tweede kwartaal is positief nieuws, na een relatief zwak eerste kwartaal, maar oplopende kosten zetten de koers onder druk. Dat stelde analist Nico Inberg van DeAandeelhouder.nl donderdag. Volgens de analist is het moeilijk in te schatten hoe de omzet zich verder ontwikkelt, omdat nieuwe besmettingsgolven in de Verenigde Staten door nieuwe varianten van het coronavirus opnieuw roet in het eten kunnen gooien, zoals ook in het eerste kwartaal gebeurde. Voor de langere termijn maakt Inberg zich daar niet veel zorgen over. "Nu is vooral de ontwikkeling van leniolisib van belang". Goedkeuring van dat medicijn staat voor eind 2022 gepland. Het aandeel Pharming stond donderdag 5 procent lager op 0,91 euro. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
IEX verlaagt koersdoel Pharming Door Redactie op vrijdag 6 augustus 2021 Views: 1.183 IEX-analist Martin Crum ziet ruimte om de omzettaxatie voor biotech Pharming voor dit jaar wat te verhogen, maar daar staan sterker dan verwacht oplopende kosten voor de verhoopte introductie van leniolisib en de samenwerking met Orchard Therapeutics tegenover. Het koersdoel gaat daarom opnieuw iets omlaag. Koerstriggers voor de korte termijn ontbreken, aldus Crum. "Het advies is (stevig) vasthouden van dit winstgevende biotechconcern uit Leiden, in afwachting van relevant nieuws van de opgestarte initiatieven, gefinancierd uit cashcow Ruconest." Lees de volledige analyse op IEX.nl.www.iex.nl/Premium/Adviezen/725993/Ph...
Ruconest-studie Pharming in VS haalt primaire eindpunt Voor behandeling van Covid-19. (ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft in een eigen onderzoek in de VS naar de behandeling van Covid-19 met Ruconest het primaire eindpunt bereikt. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdagochtend bekend. In het Amerikaanse onderzoek, uitgevoerd op initiatief van Pharming zelf, namen op het moment van de tussentijdse analyse 32 patiënten met Covid-19 deel. De patiënten die werden behandeld met Ruconest in combinatie met standaardmedicatie, hadden volgens Pharming statistisch significant lagere WHO-scores voor wat betreft de ernst van de ziekte op dag 7 in vergelijking met patiënten die alleen standaardmedicatie kregen. In een andere studie werden 83 patiënten opgenomen. Toen werd echter geen verschil in de primaire variabele waargenomen tussen de behandelgroepen. Toch was er tussen de groepen een significant verschil in de ernst van de ziekte voorafgaand aan de behandeling, aldus Pharming. "Patiënten in de Ruconest-onderzoekgroep hadden een statistisch significant ernstiger ziektebeeld dan de patiënten in de standaardbehandelingsgroep", meent het biotechbedrijf. "Deze resultaten ondersteunen onze initiële hypothese over de noodzaak om het hyper-inflammatoire proces, de zogeheten cytokine-storm, bij patiënten met een ernstige Covid-19-infectie onder controle te houden. Helaas kunnen we niet veel conclusies trekken uit de Zwitserse studie, vanwege de onbalans tussen de Ruconest-arm en de controlegroep bij de start van de trial", aldus chief medical officer Anurag Relan. Beide onderzoeken zijn nu afgerond en de resultaten zullen worden gepubliceerd in peer-reviewed medische tijdschriften. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999 Origineel artikel:www.pharming.com/sites/default/files/...
’Nieuw middel Pharming moet aanjager beurskoers worden’ Door JOHAN WIERING 42 min geleden in FINANCIEEL Ceo Sijmen de Vries baalt ervan dat de beurskoers van Pharming na de publicatie van zijn kwartaalresultaten verder onderuit gaat. „Beleggers hebben nauwelijks oog voor onze groeiperspectieven, waarin wij nu flink investeren. Ik denk dat dit verandert als wij volgend jaar positieve onderzoeksresultaten over ons middel leniolisib publiceren.” Over dat middel kan de topman nu alleen nog weinig kwijt. De verkoop van Ruconest lijdt onder de sluiting van veel dokterspraktijken in de VS.? ROB OVERMEER Pharming haalt zijn omzet nu nog geheel uit de verkoop van Ruconest, een middel tegen erfelijk angio-oedeem, een ziekte die zorgt voor plotselinge zwellingen. De verkoop heeft dit jaar last van de sluiting van veel dokterspraktijken in de Verenigde Staten, waar het leeuwendeel van de omzet gerealiseerd wordt. Hoewel gaandeweg verbetering optreedt, was in het derde kwartaal nog zo’n 40% gesloten tegen de helft in het tweede kwartaal. Dat verklaart waarom de omzet in het derde kwartaal met 2% daalde tot $53 miljoen en in de eerste negen maanden met 4% tot $146 miljoen vergeleken met een jaar geleden. „De onderliggende trend is echter nog altijd goed. Dat helpt ons ook om investeringen in toekomstige groei te doen zonder dat we hiervoor aandelen moeten uitgeven”, meldt De Vries. BEKIJK OOK: Beperkt omzetherstel Pharming Leniolisib Onder invloed van de hoge investeringen halveerde de winst in de eerste negen maanden tot 2,2 dollarcent per aandeel. Zo betaalde Pharming $13 miljoen vooruit voor de inlicensering van een gentherapie die de potentie heeft angio-oedeem op termijn te genezen. Daarnaast investeert de biofarmaceut flink ter voorbereiding van de lancering van leniolisib. Dat is een medicijn voor de behandeling van APDS, een ernstige aandoening aan het immuunsysteem waaraan volgens de huidige voorzichtige schattingen ruim 1300 mensen lijden. „We hopen dat dit middel eind volgend jaar wordt goedgekeurd, waarna wij het heel snel kunnen leveren. We zijn namelijk druk bezig met het zoeken van patiënten en hebben er dankzij het aanbieden van gratis gentesten inmiddels al enkele honderden gevonden”, aldus De Vries. BEKIJK OOK: Ceo Pharming: beleggers hebben te weinig oog voor de lange termijn ’Geen concurrentie’ De Vries heeft goede hoop dat Pharming begin volgend jaar met goede onderzoeksresultaten over leniolisib naar buiten kan treden. „Dan zal ik meer kunnen vertellen over het potentieel van leniolisib. Een groot voordeel is dat dit middel ook goed winstgevend kan worden buiten de VS, vanwege het ontbreken van concurrentie. Dit in tegenstelling tot Ruconest, waar we in Europa te maken hebben met afbraakprijzen van bloedproducten.” De ceo denkt dat dit er ook voor zal zorgen dat beleggers meer oog krijgen voor het langetermijnperspectief van Pharming. „Nu kijken zij vrijwel uitsluitend naar de huidige ontwikkeling van de omzet en de winst. Wij richten ons echter op het toekomstige groeipotentieel en zijn niet uit op winstmaximalisatie op korte termijn.” BEKIJK OOK: ’Beleggen in biotech moet niet alleen spannend zijn’ Nasdaq Over de gang naar de Amerikaanse Nasdaq een jaar geleden naast de notering op het Damrak heeft De Vries geen spijt, hoewel de beurskoers hiervan geen enkele baat heeft ondervonden getuige de stevige terugval sindsdien. „We willen een overname in de VS doen en om deze met aandelen te kunnen betalen is een notering aan de Nasdaq nodig. Als dit plaatsvindt zal er ook meer interesse van Amerikaanse beleggers komen, want zij vinden de beurshandel veelal nog te gering.”www.telegraaf.nl/financieel/927310819...
Pharming Group publiceert resultaten over de eerste negen maanden van 2021 • Instroom van nieuwe patiënten en een goede vraag naar producten leiden in het derde kwartaal van 2021 tot voortgaand herstel van de omzet naar US$52,9 miljoen • Bedrijfsresultaat beïnvloed door de vooruitbetaling van US$13,1 miljoen i.v.m. de inlicentiëring van stamcel-gentherapie OTL-105 • Aanhoudend sterke positieve kasstroom uit bedrijfsactiviteiten maakt toenemende investeringen in de pijplijn mogelijk voor groei op langere termijnSijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt: “Ik ben verheugd dat we dit jaar, na het initiële negatieve effect van Covid-19 op onze verkopen, elk daaropvolgend kwartaal een voortgaande omzetgroei hebben kunnen melden. Dit is te danken aan de instroom van nieuwe patiënten en de toenemende vraag naar onze producten. Met onze onderliggende kernactiviteiten als fundament blijven we, eendachtig onze strategie, investeren in toekomstige groei door ontwikkeling en verbreding van onze pijplijn en expansie door de inzet van onze eigen expertise. Te denken valt hierbij aan de in-licentiëring van OTL-105 van Orchard Therapeutics in juli 2021. OTL105 is een experimentele gentherapie die erfelijk angio-oedeem zou kunnen genezen. Daarnaast investeren we in toenemende mate in de voorbereidingen op de lancering van leniolisib in het vierde kwartaal van 2022, onder voorbehoud van goedkeuring door de toezichthoudende instanties. Ik kijk uit naar de data van de registratiestudie met leniolisib, die we begin 2022 verwachten. Leniolisib kan het leven van patiënten met APDS, een zeldzame immuunsysteem-aandoening, substantieel verbeteren en biedt Pharming een mogelijk transformerend commercieel perspectief.” Operationele hoofdpunten (Q3 2021) • Strategische samenwerking met Orchard Therapeutics, een wereldwijde leider op het gebied van gentherapie, voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van OTL-105, een nieuwe experimentele ex-vivo autologe hematopoëtische stamcel (HSC) -gentherapie voor de behandeling van erfelijk angiooedeem (HAE). OTL-105 is ontworpen om het niveau C1-esteraseremmer (C1INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van HAE-aanvallen. • Exclusieve licentieovereenkomst met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van RUCONEST® in het Midden-Oosten en Noord-Afrika. • Topline-resultaten van twee gerandomiseerde, open-label, gecontroleerde, klinische pilot-studies met patiënten die in het ziekenhuis waren opgenomen met COVID-19 en werden behandeld met RUCONEST® ter preventie van een ernstige SARS-CoV-2-infectie. De resultaten van deze onderzoeken ondersteunen de initiële hypothese van Pharming over de noodzaak van het onder controle houden van het hyper-inflammatoire proces bij patiënten met een ernstige COVID-19-infectie. De resultaten worden geanalyseerd ter voorbereiding op het ontwerp van toekomstige klinische studies met RUCONEST® voor de behandeling van COVID-19 en andere niet-COVID-19-aandoeningen. • Voortgaande investeringen in de pijplijn, waaronder aanzienlijke bedragen in de voorbereidingen op de lancering van leniolisib, die wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2022, afhankelijk van goedkeuring door toezichthoudende instanties.
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)